Medicina rigenerativa-Immagine Credit Public Domain-
I ricercatori di Sanford Burnham Prebys hanno identificato un gruppo di proteine che potrebbero essere il segreto della riprogrammazione cellulare, un approccio emergente nella medicina rigenerativa in cui gli scienziati trasformano le cellule per riparare i tessuti del corpo danneggiati o feriti.
I ricercatori sono stati in grado di riprogrammare le cellule cardiache danneggiate per riparare le lesioni cardiache nei topi dopo un infarto. I risultati, che appaiono sulla rivista Nature Communications, potrebbero un giorno trasformare il modo in cui trattiamo una varietà di malattie, tra cui le malattie cardiovascolari, il morbo di Parkinson e le malattie neuromuscolari.
Anche se una persona sopravvive a un attacco di cuore, potrebbero esserci ancora danni a lungo termine al cuore che aumentano il rischio di problemi cardiaci nel tempo”, afferma l’autore principale Alexandre Colas, Ph.D., assistente Professore in The Development, Aging and Regeneration Program at Sanford Burnham Prebys. “Aiutare il cuore a guarire dopo un infortunio è di per sé un’importante esigenza medica, ma questi risultati aprono anche la strada a più ampie applicazioni della riprogrammazione cellulare in medicina”.
Anche se ciascuna delle nostre cellule ha lo stesso numero di geni, circa 20.000, le cellule possono selezionare quali geni “accendere” e “spegnere” per cambiare il loro aspetto e quello che fanno. Questo è il fondamento della riprogrammazione cellulare.
“La riprogrammazione cellulare potrebbe, in teoria, permetterci di controllare l’attività e l’aspetto di qualsiasi cellula“, afferma Colas. “Questo concetto ha enormi implicazioni in termini di aiutare il corpo a rigenerarsi, ma le barriere ai meccanismi di riprogrammazione hanno impedito alla scienza di passare dal laboratorio alla clinica“.
I ricercatori hanno identificato un gruppo di quattro proteine, chiamate AJSZ, che aiutano a risolvere questo problema. “Bloccando l’attività di queste proteine, siamo stati in grado di ridurre le cicatrici sul cuore e indurre un miglioramento del 50% della funzione cardiaca complessiva nei topi che hanno subito un infarto”, afferma Colas.
Sebbene i ricercatori si concentrassero principalmente sulle cellule del cuore, hanno stabilito che AJSZ sono universali per tutti i tipi di cellule. Ciò suggerisce che il target per AJSZ potrebbe essere un approccio terapeutico promettente per una varietà di malattie umane.
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“Questo ci sta aiutando a risolvere un problema molto grande a cui molti ricercatori sono interessati”, afferma Colas. “Ancora più importante, questa svolta è un significativo passo avanti nel nostro cammino per trasformare questi promettenti concetti biologici in trattamenti reali”.
I prossimi passi per tradurre la loro scoperta in un potenziale trattamento è esplorare diversi modi per bloccare la funzione delle proteine AJSZ. Secondo Colas, l’opzione più promettente sarebbe quella di utilizzare un farmaco a piccola molecola per bloccare l’attività di AJSZ.
“Dobbiamo trovare un modo per inibire queste proteine in un modo che possiamo controllare, per assicurarci di riprogrammare solo le cellule che ne hanno bisogno”, afferma Colas. “Effettueremo lo screening dei farmaci che possono aiutarci a inibire queste proteine in modo controllato e selettivo nei prossimi mesi“.
