Bart De Strooper (VIB / KU Leuven):.. “La ricerca conferma la nostra convinzione che riparare la produzione di energia nelle cellule è una possibile strategia terapeutica per il trattamento del morbo di parkinson “.
Produzione di energia difettosa costituisce la base della malattia di Parkinson.
I mitocondri sono componenti cellulari che producono l’energia necessaria al funzionamento della cellula. L’azione di questi mitocondri – e quindi la produzione di energia nelle cellule – è interrotta nella malattia di Parkinson. L’esatto meccanismo era precedentemente sconosciuto. Negli ultimi anni, gli scienziati hanno descritto vari difetti dei geni (mutazioni) che provocano ridotta attività dei mitocondri, tra cui una mutazione nel gene Pink1, nei pazienti di Parkinson .
Meccanismo molecolare fornisce la prova definitiva
Vanessa Morais ha studiato il legame tra Pink1, i mitocondri e il morbo di Parkinson, nei moscerini della frutta e topi con il gene Pink1 difettoso. Questi organismi modello sono esposti a sintomi del morbo di Parkinson, in conseguenza di questo difetto. La ricercatrice è stata in grado di dimostrare che il difetto in Pink1 ha portato al cosiddetto complesso proteico con un ruolo cruciale nella produzione di energia dei mitocondri che non è fosforilato in maniera adeguata, con conseguente diminuzione di produzione di energia. La fosforilazione riveste grande rilevanza in quanto regola l’attività di diverse proteine e rende utilizzabili molte sostanze nutritive e alcune vitamine. Quando Morais ed i suoi colleghi hanno assicurato la corretta fosforilazione del complesso proteico, i sintomi del Parkinson sono diminuiti o scomparsi nei topi e nelle linee di cellule staminali derivate da pazienti. Gli scienziati hanno così dimostrato che la mancanza di fosforilazione causa il morbo di Parkinson nei pazienti con un difetto nel genetico Pin1.
Ulteriori ricerche in pazienti di Parkinson con gene Pink1 difettoso
Questo studio rivela che riparare la fosforilazione potrebbe essere una strategia di trattamento per la malattia di Parkinson. Gli scienziati della VIB hanno già utilizzato cellule da pazienti di Parkinson con il gene difettoso Pink1 per dimostrare che riparare la fosforilazione produce un aumento della produzione di energia.Tuttavia, prima di iniziare la sperimentazione clinica, molti aspetti devono ancora essere testati.
Fonte Science, 2014; DOI:10.1126/science.1249161
