Malattia di Huntington-Immagine Credit Public Domain-
Il farmaco Valbenazina migliora statisticamente un disturbo del movimento comunemente associato alla malattia di Huntington, rispetto a un placebo, secondo un recente studio internazionale condotto dalla ricercatrice UTHealth Houston Erin Furr Stimming, MD, che è stata ricercatrice principale per conto del KINECT- Gruppo di studio HD Huntington.
I risultati dello studio, che sono stati pubblicati su The Lancet Neurology, arrivano un anno dopo che Furr Stimming, Professore di neurologia e Memorial Hermann Chair presso la McGovern Medical School dell’UTHealth Houston, ha presentato un primo Abstract dei risultati all’American Academy of Neurology 2022 Annual Meeting a Seattle.
“I risultati positivi dello studio ci ricordano che c’è un motivo di speranza“, ha affermato Furr Stimming, che è anche Direttore del Centro di eccellenza della Huntington’s Disease Society of America presso UTHealth Houston Neurosciences. “La malattia di Huntington può avere un impatto negativo sulla qualità della vita e sull’indipendenza funzionale; pertanto, è imperativo studiare ulteriori farmaci per affrontare un sintomo motorio caratteristico”.
Lo studio KINECT-HD di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha arruolato 128 partecipanti, è stato progettato per valutare l’efficacia della Valbenazina come trattamento una volta al giorno per ridurre i sintomi associati alla malattia di Huntington, oltre a valutare il sicurezza e tollerabilità del farmaco.La Valbenazina è un inibitore selettivo del trasportatore vescicolare della monammina 2 (VMAT 2) non ancora approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti. Il movimento involontario e irregolare è la caratteristica motoria cardine della malattia di Huntington.
Rispetto al placebo, la Valbenazina ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa dei sintomi della corea e un miglioramento della gravità complessiva dei pazienti con malattia di Huntington. Il miglioramento è stato osservato già nella seconda settimana dello studio, poiché i partecipanti hanno completato la dose più bassa (40 mg), con un miglioramento costantemente maggiore rispetto al placebo in tutte le visite successive, poiché la dose è stata aggiustata a intervalli. Alla fine dello studio di 12 settimane, l’82% dei partecipanti trattati con Valbenazina assumeva 80 mg.
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I pazienti che hanno ricevuto vValbenazina hanno riportato un miglioramento della mobilità e della funzione mano/braccio, nonché una riduzione del carico dovuto a movimenti anormali, rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo.
“Siamo incredibilmente grati ai partecipanti e ai partner di assistenza per la loro dedizione a questo studio“, ha affermato Furr Stimming.
Nel dicembre 2022, la società biofarmaceutica Neurocrine Biosciences ha presentato alla FDA un’ulteriore domanda di nuovo farmaco Valbenazina come trattamento dei sintomi associati alla malattia di Huntington. L’Organizzazione dovrebbe rispondere alla richiesta entro il 20 agosto 2023.
La malattia di Huntington è una rara malattia ereditaria che in genere inizia tra i 30 ei 40 anni, causando la rottura delle cellule nervose nel cervello nel tempo. Circa 40.000 persone che vivono negli Stati Uniti hanno la malattia, mentre altre 200.000 sono a rischio di ereditare la malattia. Non esiste una cura, ma i farmaci e la terapia fisica, del linguaggio e occupazionale possono aiutare a gestire i sintomi.
Fonte:The Lancet Neurology
