Malattia dei globuli rossi: sviluppato un nuovo approccio di terapia genica

Un team di scienziati del Weill Cornell Medical College, ha progettato una potente strategia di terapia genica in grado di trattare sia beta talassemia che anemia falciforme. Essi hanno sviluppato anche un test per predire la risposta del paziente al trattamento. I risultati di questo studio sono stati pubblicati sulla rivista PL0S ONE. Lo studio, per la prima volta, è riuscito a trasferire un gene sano della beta globina, nelle cellule malate, con aumento di produzione di emoglobina normale. Fino ad oggi, un solo paziente è stato trattato in Francia, con la terapia genica per la beta talassemia,  dimostrando un miglioramento significativo.Nessun paziente con anemias falciforme è stato ancora trattato. Dal momento che nella talassemia il difetto consiste nella mancanza di produzione di beta emoglobina, proteina presente nei globuli rossi, la nuova terapia assicura il trasferimento di beta emoglobina attiva. Durante il trasferimento, un vettore lentivirus trasporta beta emoglobina agganciata ad un isolatore chiamato Ankyirin. l vettore viene inserito nelle cellule staminali del midollo osseo prelevato dal paziente e riconsegnato in un trapianto di midollo. Il ruolo dell’isolatore Akyirin è quello di creare uno spazio nel genoma dove il nuovo gene è in grado di lavorare. Dopo il trattamento, la produzione di beta emoglobina nel paziente, sarà pari a quella di una persona sana.