(LMA-Immagine Credit Public Domain).
Un farmaco salvavita migliora la sopravvivenza del 30% secondo quanto dimostrato da uno studio dell’Australian Centre for Blood Diseases della Monash University.
Sebbene la chemioterapia di induzione porti alla remissione in molti pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (LMA), la ricaduta è comune e la sopravvivenza globale è scarsa.
Un documento pubblicato oggi sul New England Journal of Medicine descrive i risultati di uno studio globale in 148 siti in 23 paesi, mostrando un miglioramento del 30% della sopravvivenza nei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA).
Lo studio clinico di fase 3 QUAZAR, ha dimostrato che un farmaco, chiamato CC-486, ha migliorato significativamente la sopravvivenza nei pazienti più anziani, di età superiore ai 55 anni, affetti dalla malattia. La leucemia mieloide acuta è il tumore del sangue più acuto negli adulti e la sua incidenza aumenta con l’età, con una prognosi infausta. Con i trattamenti attuali, la maggior parte dei pazienti più anziani morirà a causa della malattia entro 2 anni dalla diagnosi.
Ogni anno negli Stati Uniti viene diagnosticata la LMA a circa 20.000 persone.
La sperimentazione globale, guidata dal Prof. Andrew Wei dell’Australian Centre for Blood Diseases della Monash University e da un ematologo dell’Alfred Health, si è concentrata su persone con LMA di età superiore ai 55 anni, “a causa di una necessità insoddisfatta di identificare nuovi agenti in grado di migliorare il risultato nei pazienti dopo che hanno completato la chemioterapia “, ha detto il ricercatore.
Spiegano gli autori:
“Abbiamo condotto uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo della formulazione orale di azacitidina (CC-486, un agente ipometilante che non è bioequivalente all’azacitidina iniettabile), come terapia di mantenimento nei pazienti con LMA che erano in remissione dopo chemioterapia intensiva. I pazienti di età pari o superiore a 55 anni, in remissione completa con o senza recupero completo della conta ematica e non candidati al trapianto di cellule staminali ematopoietiche sono stati assegnati in modo casuale a ricevere CC-486 (300 mg) o placebo una volta al giorno per 14 giorni per ciclo di 28 giorni. L’endpoint primario era la sopravvivenza globale. Gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza senza ricadute e la qualità della vita correlata alla salute“.
“Dopo la chemioterapia intensiva, il rischio di ricaduta della LMA è alto. Molti pazienti anziani non sono idonei a ricevere un trapianto di cellule staminali e quindi è auspicabile un’opzione meno tossica per ridurre la recidiva della malattia, piuttosto che essere semplicemente monitorati e in attesa che la malattia si manifesti di nuovo “, ha detto Wei.
“Sulla base dei risultati dello studio QUAZAR, è molto emozionante pensare che, una compressa relativamente ben tollerata, possa aiutare a ridurre il rischio di ricaduta e migliorare la sopravvivenza di questi pazienti”.
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Lo studio ha coinvolto 472 pazienti, con un’età media di 68 anni, a cui è stato somministrato CC-486 o placebo.
Chi ha ricevuto il farmaco – che ha l’ulteriore vantaggio di essere una compressa da assumere a casa – ha avuto una sopravvivenza media dalla remissione di quasi 25 mesi rispetto a chi non ha assunto il farmaco, la cui sopravvivenza media è stata di quasi 15 mesi.
A seguito della presentazione dei risultati del Prof. Wei al meeting dell’American Society for Hematology negli Stati Uniti nel dicembre 2019, la Food and Drug Administration ha accelerato l’approvazione per l’uso del CC-486 negli Stati Uniti nel settembre di quest’anno.
Il Prof. Wei afferma che è probabile che i dati presentati nel NEJM stabiliscano un nuovo standard di cura per i pazienti più anziani con leucemia mieloide acuta. Dice Wei: ” I nostri risultati mostrano che CC-486 ritarda in modo significativo la ricorrenza della malattia, prolungando così la sopravvivenza e senza influire sulla qualità della vita“.
“Questo è un progresso molto significativo perché il farmaco è facile da somministrare e significa che gli adulti con leucemia mieloide acuta non devono trascorrere più tempo in Ospedale”, ha aggiunto il ricdercatore.
Il Prof. Wei ha specificato che il farmaco non è attualmente approvato per l’uso in Australia.
