(Leucemia-Immagine Credit Public Domain).
Trattati con successo i primi tre bambini affetti da un particolare tipo di leucemia e sottoposti in Italia alla terapia con cellule CAR-T ottenute grazie a una innovativa produzione automatizzata. I tre piccoli pazienti erano affetti da leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP) – dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali.
Lo rende noto in una nota il Ministero della Salute. Già a due settimane dall’infusione è stata accertata la completa remissione della malattia nei tre bambini. Per loro, i trattamenti convenzionali non avevano prodotto i risultati attesi. “Uno dei tre bambini aveva persino fallito una procedura di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche”, ricorda il Ministero.
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I tre bambini sono stati trattati con cellule geneticamente modificate prodotte dal Laboratorio farmaceutico dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha stanziato 10 milioni di euro per il Ministero della Salute, per rendere disponibile sul territorio nazionale questo nuovo approccio terapeutico. Per tutti e tre i bambini è ormai maturato il tempo per valutare la risposta al trattamento ed è stata documentata la completa remissione della malattia.
I tre piccoli pazienti sono stati inseriti nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule geneticamente modificate per esprimere un recettore chiamato Car (Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale Cd19.
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“Il sistema automatizzato consente di produrre più lotti di cellule Car-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente in sole due settimane, di ridurre il personale necessario alla produzione, di contenere il rischio di contaminazione del prodotto e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia è resa più accessibile anche ai pazienti affetti dalle forme più aggressive della malattia», sottolineano gli esperti.
Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T molto superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte, per eventuali futuri trattamenti di consolidamento. “Una capacità inutilizzata, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo”, prosegue il Ministro della Salute. Nei tre pazienti l’infusione del prodotto fresco è stata ben tollerata, con solo febbre, per il rilascio di molecole infiammatorie (citochine) da Cellule Car-T.
Il successo sui tre bambini “è un risultato preliminare estremamente promettente – si sottolinea – a conferma di come la nuova piattaforma di cellule Car-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di Lla-Bcp, nonostante sia stata testata solo a livello di dose inferiore, come previsto dalla fase I della sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale verrà utilizzata la dose raccomandata individuata nella fase I”.
Il progetto di ricerca sui linfociti Car-T per le malattie ematologiche maligne e i tumori solidi è condotto dall’Irccs dell’Alleanza contro il cancro Network (ACC) sulla base dell’agenda della Camera dei Deputati del 30 dicembre 2019 che ha delineato il percorso di attuazione per lo sviluppo di queste nuove terapie. Il progetto è finalizzato a comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o la possibile tossicità associata all’utilizzo di questa innovativa forma di immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per i pazienti con neoplasie solide e ad identificare i processi produttivi in grado di rendere tali terapie a disposizione del maggior numero possibile di pazienti.
“La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, per poter offrire ai cittadini le migliori opzioni terapeutiche possibili. I risultati di questo importante progetto sono un significativo passo avanti in questa direzione e confermano che è fondamentale continuare ad investire nella ricerca”, sottolinea il ministro della Salute, Roberto Speranza, commentando i risultati ottenuti dal progetto Car-T Italia.
“Come coordinatore del progetto e responsabile del gruppo ospedaliero Bambino Gesù sono particolarmente contento di questo risultato”, commenta Franco Locatelli , Direttore del Dipartimento di Oncoematologia del Bambino Gesù e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità. “La decisione del Parlamento italiano, a cui tutti noi ricercatori aderenti al Progetto siamo straordinariamente grati, di investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà sicuramente seguita da altre applicazioni in pazienti affetti da diverse patologie oncologiche”.
Fonte:TimesNews
