(Leucemia- Immagine Credito:WCM)
I pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA), la forma più comune di leucemia acuta negli adulti, in remissione dopo la chemioterapia iniziale, rimangono in remissione più a lungo e hanno migliore sopravvivenza globale quando ricevono il farmaco antitumorale Azacitidina come farmaco trattamento di mantenimento, secondo uno studio clinico internazionale di fase 3 randomizzato per il quale Weill Cornell Medicine e NewYork-Presbyterian sono siti di sperimentazione.
Questa è la prima volta che un trattamento di mantenimento per la LMA ha mostrato un così forte beneficio per i pazienti ed è già stato adottato come parte dell’assistenza standard.
I risultati dello studio, che sono stati pubblicati il 24 dicembre sul New England Journal of Medicine, hanno portato all’approvazione della Food and Drug Administration degli Stati Uniti nel settembre 2020 dell’Azacitidina orale, nota con il nome commerciale Onureg, come terapia di mantenimento per la leucemia mieloide acuta.
“Finalmente, abbiamo un trattamento efficace che può essere somministrato in post-remissione per aiutare a mantenere i pazienti con leucemia mieloide acuta in remissione e migliorare la loro sopravvivenza”, ha detto l’autore senior Dr. Gail Roboz, Professore di medicina nella Divisione di Ematologia e Medicina Oncologia e Direttore del Clinical and Translational Leukemia Program presso Weill Cornell Medicine, ematologo / oncologo presso NewYork-Presbyterian / Weill Cornell Medical Center e ricercatore principale della sperimentazione clinica presso Weill Cornell Medicine e NewYork-Presbyterian. “Siamo particolarmente gratificati che il farmaco sia molto ben tollerato, in modo che la qualità della vita dei nostri pazienti non sia compromessa”.
La leucemia mieloide acuta è un cancro ematologico devastante e pericoloso per la vita. Secondo il National Cancer Institute, colpisce circa 20.000 persone all’anno negli Stati Uniti e ne uccide più di 11.000. Colpisce principalmente gli adulti di mezza età e gli anziani. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è di circa il 30% in generale, ma solo del 10% circa per i pazienti di età superiore ai 65 anni. I pazienti con LMA hanno frequenti recidive, anche dopo aver raggiunto la remissione completa con la chemioterapia iniziale.
Lo studio clinico randomizzato di fase 3 su 472 pazienti provenienti da 148 centri medici in tutto il mondo, noto come studio QUAZAR AML-001, ha verificato se la recidiva potesse essere ritardata utilizzando l’Azacitidina orale come terapia di mantenimento. I ricercatori hanno scoperto che i pazienti che assumevano 300 mg del farmaco per due settimane ogni mese avevano miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nella sopravvivenza libera da recidiva (RFS) e nella sopravvivenza globale (OS). RFS e OS mediane erano, rispettivamente, 10,2 mesi e 24,7 mesi con Azacitidina orale, contro solo 4,8 e 14,8 mesi per i pazienti che assumevano placebo. A due anni dall’inizio del trattamento di mantenimento, il 50,6% dei pazienti con Azacitidina era sopravvissuto, rispetto al 37,1% dei pazienti trattati con placebo. Gli effetti collaterali erano moderati e gestibili.
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Si pensa che l’Azacitidina agisca principalmente come un farmaco “ipometilante” che rimuove i segni chimici chiamati gruppi metilici dal DNA nelle cellule. I gruppi metilici regolano l’attività genica, solitamente silenziando i geni vicini, e si ritiene che la rimozione dei gruppi metilici ripristini l’attività dei geni oncosoppressori che contrastano la proliferazione delle cellule cancerose.
Gli effetti collaterali con Azacitidina orale che erano un po’ più comuni nel gruppo di trattamento includevano vomito, basso numero di globuli bianchi e infezioni, ma questi effetti sono stati generalmente considerati gestibili e non hanno comportato l’interruzione del trattamento. QUAZAR è stato il primo grande studio internazionale di mantenimento della LMA a valutare sistematicamente la qualità della vita durante tutto lo studio e i pazienti nei gruppi di trattamento e placebo hanno ottenuto punteggi simili sulle misure relative alla qualità della vita, dimostrando la tollerabilità dell’Azacitidina orale.
Il Dr. Roboz, che è anche un membro del Sandra and Edward Meyer Cancer Center presso Weill Cornell Medicine e consulente per Celgene e Bristol Myers-Squibb, sponsor della ricerca, osserva che alcuni pazienti che assumono la nuova terapia di mantenimento sono sopravvissuti per molti anni.
Fonte:Weil Cornell Medicine
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