Ivosidenib, un farmaco sperimentale che inibisce una proteina spesso mutata in diversi tumori, ha dimostrato di essere sicuro, con conseguenti remissioni durevoli, in uno studio sulla leucemia mieloide acuta (LMA) con recidiva o refrattaria.
Lo studio multicentrico di Fase I, condotto dai ricercatori dell’University of Texas MD Anderson Cancer Center, è stato progettato per determinare la sicurezza e l’efficacia di ivosidenib nel trattamento di pazienti con una forma di LMA in cui l’enzima isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) è mutato . Le mutazioni IDH1 si verificano nel 6% dei pazienti con LMA. I risultati sono stati pubblicati oggi nel numero online del 2 giugno del New England Journal of Medicine e presentati all’American Society of Clinical Oncology Meeting annuale a Chicago.
In questo primo studio su ivosidenib nell’uomo sono stati arruolati pazienti tra marzo 2014 e maggio 2017, 258 pazienti trattati una dose giornaliera dell’inibitore IDH1.
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“Ivosidenib, quando somministrato per via orale come singolo agente, è stato associato a effetti collaterali accettabili e ha indotto remissioni durature e profonde“, ha detto Courtney DiNardo, Assistente Professore presso l’Anderson Cancer Center. “Nella coorte di analisi primaria dello studio di 125 pazienti con LMA recidivante o refrattaria da IDH1 mutato, trattati con dose giornaliera raccomandata di 500 mg di ivosidenib, il tasso di risposta globale è stato del 41,6% e il tasso di remissione completo del 21,6%“.
Lo studio ha anche riportato che il 30,4% di quei 125 pazienti era in completa remissione, ma con conta ematica non completamente ripristinata. Il tasso di sopravvivenza globale era di 18 mesi nel 50,1 per cento dei pazienti, rispetto alla sopravvivenza globale storica di meno di cinque mesi dei pazienti con LMA recidivante e due terapie precedenti.
“Tra i pazienti che hanno raggiunto la remissione completa o la remissione completa con recupero ematologico parziale, il 21% non ha avuto mutazioni IDH1 residue rilevabili“, ha detto Di Nardo. “Mentre l’importanza e l’impatto prognostico delle mutazioni di IDH1 rimangono ancora sconosciuti, un’ulteriore valutazione dei cambiamenti nelle mutazioni di IDH1 nel tempo con la terapia con ivosidenib costituirà un importante percorso di ricerca”.
Fonte: EurekAlert
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