Nuovi risultati pubblicati oggi negli Atti della National Academy of Sciences hanno dimostrato in studi di laboratorio, che l’integrazione di un farmaco epigenetico contro il cancro chiamato decitabine con vitamina C in pazienti affetti da sindrome mielodisplastica ( SMD) o leucemia mieloide acuta (LMA), ha migliorato la capacità del farmaco di ostacolare la crescita delle cellule del cancro e innescare l’autodistruzione cellulare in linee cellulari di cancro.
Uno studio clinico pilota sulla base di questi risultati è in corso nei pazienti adulti affetti da sindrome mielodisplastica ( SMD) o leucemia mieloide acuta (LMA) al Rigshospitalet di Copenhagen, in Danimarca. Esso combina un farmaco simile chiamato azacitidina – terapia di cura standard – con la vitamina C. Molti pazienti affetti da cancro sono carenti di vitamina C; l’approccio proposto mira a correggere questo deficit piuttosto che sovraccaricare i pazienti con la vitamina.
(Vedi anche: Targeting della proteina Hhex potrebbe curare la leucemia mieloide acuta).
“Se la prova pilota avrà successo, abbiamo in programma di portare avanti un processo più ampio per esplorare il potenziale di questa strategia come un modo semplice e conveniente per migliorare la terapia esistente per LMA e SMD”, ha detto Peter Jones, co-autore senior dello studio PNAS e Direttore scientifico presso il Van Andel Research Institute (VARI).
“Allo stesso tempo, dobbiamo sollecitare pazienza e cautela. Solo uno studio clinico che combina l’azacitidina con l’aggiunta di una vitamina C o un placebo, darà la vera risposta sul fatto o meno che la vitamina C aumenta l’efficacia dell’ azacitidina nei pazienti . Dobbiamo sottolineare che la nostra prova è limitata ad un certo sottogruppo di pazienti con SMD o leucemia mieloide acuta in un regime terapeutico specifico. Non abbiamo prove che questo approccio è adatto per altri tipi di tumore o chemioterapie. La strategia proposta riflette l’importanza delle terapie combinate, in particolare quando si tratta di approcci epigenetici che prendono di mira i meccanismi che controllano l’attivazione dei geni. Nel cancro, questi interruttori impropriamente attivati o silenziati da geni importanti come quelli che regolano la crescita delle cellule e del ciclo di vita, in ultima analisi, possono portare allo sviluppo di tumori. Le terapie epigenetiche sono pensate per funzionare in due modi per risolvere questi errori nelle cellule tumorali – correggendo la “posizione” degli interruttori genetici e facendo apparire la cellula come se fosse stata infettata da un virus per innescare la risposta del sistema immunitario”, ha aggiunto il ricercatore.
La sperimentazione è guidata da Kirsten Grønbæk, Ematologo Capo e Professore presso l’Università di Copenaghen del Rigshospitalet. Per la sperimentazione sono stati arruolati 20 pazienti ed i risultati preliminari sono attesi per la primavera o l’estate 2017.
“Questo tipo di terapia di combinazione è promettente, ma è necessario più lavoro per determinare la sua sicurezza ed efficacia”, ha detto Grønbæk. “E’ davvero emozionante pensare che ci potrebbe essere un approccio semplice per aiutare i pazienti a combattere SMD e LMA. Tuttavia, come medico, consiglio ai pazienti di attendere i risultati della sperimentazione clinica prima di assumere supplementi di vitamina C o cambiare la loro dieta”.
Si stima che circa 13.000 persone negli Stati Uniti sono diagnosticate con SMD ogni anno e circa 20.000 sono diagnosticate con leucemia mieloide acuta. Attualmente, solo circa la metà dei pazienti con SMD e LMA risponde alla sola terapia epigenetica.
Fonte: PNAS
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