Immagine: Public Domain.
Il farmaco Gilteritinib è ora raccomandato per adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) dal SSN in Inghilterra.
Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha annullato il rifiuto iniziale del farmaco, dopo che nuovi dati e ulteriori analisi hanno confermato che la terapia può essere considerata un trattamento che prolunga la vita.
Trattamento mirato
Gilteritinib agisce bloccando i segnali chimici che supportano la crescita del cancro.
La terapia mirata sarà ora un’opzione per gli adulti con LMA il cui tumore risulta positivo ad un particolare errore del DNA nel gene FLT3 e non risponde al trattamento o recidiva. Questi tumori sono di solito trattati con la chemioterapia.
In alcuni casi, i pazienti possono essere sottoposti a un trapianto di cellule staminali dopo il trattamento iniziale. Tuttavia, il NICE ha specificato che i pazienti non devono essere trattati con Gilteritinib dopo un trapianto di cellule staminali, poiché esistono prove limitate che ripetere il trattamento con Gilteritinib dopo un trapianto di cellule staminali porta ulteriori benefici se i pazienti stavano già assumendo il farmaco prima del trapianto.
Test clinici
In uno studio clinico su 371 pazienti, Gilteritinib ha aumentato la sopravvivenza globale di quasi 4 mesi rispetto alla chemioterapia standard.
Le persone che assumevano Gilteritinib sono vissute in media per 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi di quelle in trattamento standard.
I pazienti hanno anche riportato un minor numero di effetti collaterali gravi, indicando che Gilteritinib potrebbe supportare una migliore qualità della vita durante il trattamento. Può anche essere assunto a casa, piuttosto che come trattamento ospedaliero.
“Questo farmaco mirato potrebbe migliorare la qualità della vita dei pazienti LMA rispetto alle opzioni di chemioterapia esistenti e le prove degli studi clinici suggeriscono che potrebbe aiutare alcune persone a sopravvivere più a lungo alla malattia”, ha detto Samuel.
Approvato
A seguito del rifiuto iniziale, la società che produce Gilteritinib ha fornito dati aggiornati dalla sperimentazione clinica e nuove analisi dei dati. Ciò significava che NICE era fiducioso che il farmaco potesse offrire un rapporto qualità-prezzo migliore rispetto al trattamento esistente e ha approvato Gilteritinib.
Tuttavia, NICE fa notare che l’evidenza di miglioramenti a lungo termine nella sopravvivenza dei pazienti rimane incerta.
Samuel ha affermato che l’approvazionea sarà accolta come una “buona notizia” dalle persone colpite da questo tipo di tumore del sangue.
Le decisioni del NICE sono generalmente adottate in Galles, nell’Irlanda del Nord e in Inghilterra, quindi è probabile che la decisione riguardi pazienti in tutte e tre le nazioni. La Scozia ha un processo separato per la revisione dei farmaci.
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