Il più grande studio clinico mai condotto fino ad oggi sui pazienti con leucemia avanzata, ha trovato che l’88 per cento ha raggiunto la remissione completa dopo il trattamento con le versioni geneticamente modificate di proprie cellule immunitarie.
“Questi straordinari risultati dimostrano che la terapia cellulare è un potente trattamento per i pazienti che hanno esaurito tutte le terapie convenzionali,” ha spiegato un ricercatore. “I nostri risultati iniziali sono stati confermati in una più ampia coorte di pazienti e stiamo già pensando a nuovi studi clinici per avanzare questa nuovo approccio terapeutico nella lotta contro il cancro”.
I ricercatori del Memorial Sloan Kettering Cancer Center hanno riportato incoraggianti notizie su una delle più emozionanti modalità di trattamento del cancro, utilizzate fino ad oggi.
I risultati della ricerca sono stati pubblicati oggi in Science Translational Medicine .
“Questi straordinari risultati dimostrano che la terapia cellulare è un potente trattamento per i pazienti che hanno esaurito tutte le terapie convenzionali,” ha dichiarato Michel Sadelain, MD, PhD, Direttore del Centro di Ingegneria Cellulare presso il Memorial Sloan Kettering e uno degli autori dello studio.
La leucemia linfoblastica acuta (B-ALL), un tipo di tumore del sangue che si sviluppa nelle cellule B, è difficile da trattare perché la maggior parte dei pazienti recidiva. Pazienti con recidiva B-ALL hanno poche opzioni di trattamento e solo il 30 per cento risponde alla chemioterapia.
In questo studio, 16 pazienti con recidiva B-ALL sono stati trattati con una infusione delle proprie cellule immunitarie geneticamente modificate, chiamate cellule T. Le cellule sono state “rieducate” a riconoscere e distruggere le cellule tumorali che contengono la proteina CD19. Mentre il tasso di risposta completa globale per tutti i pazienti era dell’ 88 per cento, anche i pazienti con malattia rilevabile prima del trattamento, hanno avuto un tasso di risposta del 78 per cento, superando di gran lunga il tasso di risposta completa alla sola chemioterapia.
Una storia di successi scientifici con terapie cellulari-Based contro la leucemia
Cell-based, immunoterapia mirata, è un nuovo approccio al trattamento del cancro che sfrutta il sistema immunitario del corpo per attaccare e uccidere le cellule cancerose.A differenza di un virus comune come l’influenza, il nostro sistema immunitario non riconosce le cellule tumorali come straniere ed è quindi difficile eradicare la malattia. Per più di un decennio, i ricercatori del Memorial Sloan Kettering hanno esaminato le possibilità per riprogettare le cellule T del corpo a riconoscere e attaccare il cancro. Nel 2003, sono stati i primi a segnalare che le cellule T ingegnerizzate per riconoscere la proteina CD19, che si trova sulle cellule B, possono essere usate per trattare tumori delle cellule B nei topi.
“il Memorial Sloan Kettering è stato il primo centro a riferire risultati di successo che utilizzano questo approccio CD19-targeting in pazienti con leucemia linfoblastica acuta”, ha detto Renier Brentjens, MD, PhD, direttore del Cellular Therapeutics al Memorial Sloan Kettering e uno degli autori dello studio. “È estremamente gratificante testimoniare i risultati sorprendenti in prima persona nei miei pazienti, avendo lavorato per più di un decennio allo sviluppo di questa tecnologia”.
Nel marzo 2013, lo stesso team di ricercatori ha riportato i primi risultati di cinque pazienti con avanzata B-ALL che sono stati trattati con la terapia cellulare.Sorprendentemente, tutti e cinque i pazienti hanno raggiunto la remissione completa.
I risultati dimostrano il potenziale della nuova terapia
Storicamente, solo il 5 per cento dei pazienti con recidiva da leucemia linfoblastica acuta è in grado di superare la malattia con trapianto di midollo osseo.
Il nuovo studio fornisce anche linee guida per gestire gli effetti collaterali della terapia cellulare, che possono includere sintomi simil-influenzali gravi, come febbre, dolori muscolari, bassa pressione sanguigna e difficoltà respiratorie, indicati come sindrome da rilascio di citochine. I ricercatori hanno sviluppato criteri diagnostici e test di laboratorio in grado di identificare quali pazienti sono a maggior rischio di sviluppare questa sindrome.
Ulteriori studi per determinare se la terapia cellulare può essere applicata ad altri tipi di cancro sono già in corso e gli studi per verificare se tutti i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta potrebbero beneficiare della immunoterapia mirata come trattamento di prima linea, sono in corso di programmazione.
Fonte Science Translational Medicine, 2014; 6 (224): 224ra25 DOI: 10.1126/scitranslmed.3008226
