Leucemia a cellule capellute-Immagine Credit Public Domain-
“La leucemia a cellule capellute (LCC, in inglese: hairy cell leukemia) è un raro tipo di leucemia persistente nel tempo (cronica) che evolve, generalmente, senza creare disturbi (sintomi) ed è caratterizzata da una trasformazione maligna dei linfociti B maturi, cellule del sistema di difesa dell’organismo (sistema immunitario). Il nome leucemia a cellule capellute deriva dai filamenti (propaggini citoplasmatiche) simili a ciocche di capelli, visibili al microscopio, che si sviluppano sulla superficie delle cellule tumorali“.
I pazienti con leucemia a cellule capellute recidivante o refrattaria che sono stati trattati con Vemurafenib hanno sperimentato una risposta eccellente e una sopravvivenza libera da recidiva, secondo un recente studio clinico pubblicato su Blood.
I risultati dello studio suggeriscono che Vemurafenib è un’efficace opzione terapeutica di seconda linea per questi pazienti.
“Questa scoperta è importante perché rappresenta un trattamento mirato, relativamente non tossico e non chemioterapico“, ha affermato Martin S. Tallman, MD, Professore di Medicina presso la Divisione di Ematologia e Oncologia, Direttore del Faculty Mentorship and Career Development presso il Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center della Northwestern University e coautore dello studio.
La leucemia a cellule capellute (HCL), un raro tipo di leucemia, si manifesta quando il midollo osseo produce troppi linfociti, un tipo di globuli bianchi. La malattia viene generalmente diagnosticata negli adulti di età superiore ai 50 anni e può essere trattata con il farmaco chemioterapico Cladribina con o senza l’anticorpo monoclonale anti-CD20 Rituximab. Sfortunatamente, dal 30 al 40 percento dei pazienti avrà una recidiva.
Nel caso di HCL recidivante o refrattario, ai pazienti viene prescritto Vemurafenib, un piccolo farmaco inibitore molecolare. Il farmaco, che può essere somministrato per via orale, blocca BRAF V600E, una mutazione genetica chiave nelle cellule HCL che promuove la sopravvivenza delle cellule tumorali.
Precedenti studi clinici hanno dimostrato che i pazienti con HCL recidivante o refrattario dimostrano un’elevata risposta iniziale al farmaco, ma i risultati a lungo termine sono rimasti sconosciuti.
Nell’attuale studio clinico, i ricercatori hanno misurato gli esiti dei pazienti di 36 individui con HCL recidivante o refrattario che sono stati trattati con Vemurafenib presso centri di studio situati negli Stati Uniti, inclusi gli Ospedali della Northwestern Medicine.
Di questi pazienti, i ricercatori hanno scoperto che il 33% ha avuto una risposta completa al farmaco e il 53% dei pazienti ha avuto una risposta parziale.
Una valutazione di follow-up di 40 mesi ha rivelato che il 68% dei pazienti ha avuto una ricaduta, con un tasso medio di sopravvivenza libera da recidiva di 19 mesi. Dei 21 pazienti che hanno avuto una ricaduta, 14 sono stati ritrattati con Vemurafenib e di questi pazienti, l’86% ha riportato i livelli di globuli bianchi alla normalità.
Complessivamente, la sopravvivenza dei pazienti è stata dell’82% a quattro anni, con un tasso di sopravvivenza significativamente più breve nei pazienti che hanno avuto una ricaduta entro un anno dal trattamento iniziale. Inoltre, l’aumento del dosaggio del farmaco o l’estensione della durata del trattamento non ha migliorato la risposta complessiva al trattamento.
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I ricercatori hanno notato che la durata della remissione era più breve a ogni successiva ricaduta e suggeriscono che la combinazione di Vemurafenib con anticorpi monoclonali può ridurre la durata del trattamento e prolungare la remissione.
I risultati suggeriscono che la monoterapia con Vemurafenib può raggiungere tassi di risposta elevati nei pazienti con HCL recidivante o refrattario con effetti collaterali accettabili, secondo Tallman.
“Uno studio randomizzato che confronta l’attuale standard di cura per i pazienti non trattati di Cladribina più Rituximab rispetto a Vemurafenib più Rituximab sarebbe un logico passo successivo. Potrebbe emergere un nuovo standard di cura”, ha aggiunto Tallman.
Fonte: Blood
