Lepodisiran-Immagine credit Sergey Nivens/Shutterstock.
Il farmaco sperimentale Lepodisiran della Eli Lilly ha dimostrato una notevole efficacia nel ridurre la lipoproteina(a), un fattore di rischio genetico per le malattie cardiache, di quasi il 94% in recenti studi clinici.
Questa scoperta davvero rivoluzionaria potrebe potenzialmente apportare benefici a 1,4 miliardi di persone in tutto il mondo affette da livelli elevati di Lp(a).
I risultati del trial di metà stagione, presentati al meeting dell’American College of Cardiology a Chicago e pubblicati sul New England Journal of Medicine, hanno mostrato che i pazienti che hanno ricevuto una o due dosi da 400 mg hanno mantenuto livelli ridotti di Lp(a) per un periodo di sei mesi. Tra i 210 partecipanti, 141 hanno ricevuto il trattamento mentre 69 hanno ricevuto un placebo.
Il Dott. Steven Nissen, autore dello studio e cardiologo della Cleveland Clinic, ha evidenziato il programma di dosaggio poco frequente del farmaco come un vantaggio significativo. “Quello che abbiamo è un farmaco che può abbassare la lipoproteina(a) con una somministrazione molto poco frequente“, ha osservato.
A differenza del colesterolo LDL, che può essere gestito tramite dieta e statine, Lp(a) non ha attualmente trattamenti approvati. Molte persone non sanno di avere livelli elevati nonostante il rischio aumentato di infarto, ictus, restringimento della valvola aortica e malattia arteriosa periferica. Gli individui con discendenza africana corrono un rischio particolarmente elevato.
Incoraggiata da questi risultati, Lilly ha avanzato Lepodisiran alle sperimentazioni di Fase 3. Una seconda sperimentazione di Fase 3 è già in corso per determinare se la riduzione di Lp(a) diminuisce effettivamente gli eventi cardiovascolari, con l’arruolamento previsto per quest’anno.
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Effetti su altri biomarcatori
Oltre alla significativa riduzione della Lp(a), Lepodisiran ha mostrato effetti benefici anche su un altro marcatore lipidico, l’apolipoproteina B (apoB), che è associata all’aterosclerosi. Nei pazienti trattati con 400 mg, le riduzioni di apoB sono state pari al 14,1% al giorno 60 e al 13,7% al giorno 180, con un mantenimento dell’effetto fino a 18 mesi.
Il farmaco è stato ben tollerato. Eventi avversi si sono verificati nel 14% dei pazienti trattati con la dose più alta di Lepodisiran, rispetto all’1% nel gruppo placebo. Non sono stati riportati eventi avversi gravi legati al farmaco. Nessun paziente trattato ha dovuto interrompere il trattamento a causa di eventi avversi, il che suggerisce un promettente profilo di sicurezza insieme alla sua notevole efficacia.
La corsa allo sviluppo di trattamenti efficaci per Lp(a) coinvolge diverse aziende farmaceutiche. Zerlasiran di Silence Therapeutics, Olpasiran di Amgen e Pelacarsen di Novartis sono tutte opzioni iniettabili in fase di sviluppo. Lilly sta anche testando Muvalaplin, attualmente l’unico trattamento orale per Lp(a) in sperimentazione clinica.
il che suggerisce un promettente profilo di sicurezza insieme alla sua notevole efficacia.
Scritto da Alius Noreika
Fonte:Technology