Leucemia infantile – immagine: Deepa Bhojwani, MD, Direttore del Programma Leucemia e Linfoma presso il Children’s Hospital di Los Angeles. Credito: Ospedale pediatrico di Los Angeles.
Di fronte a una nuova diagnosi? Un oncologo pediatrico spiega come si presenta il percorso di cura per la leucemia linfoblastica acuta, la forma più comune di cancro infantile.
Sentire le parole “leucemia infantile” può essere allarmante in qualsiasi contesto. Sentirla nel contesto della salute di un figlio potrebbe sembrare terrificante, ingiusto e persino senza speranza.
Ma secondo i principali esperti di leucemia pediatrica, le famiglie che affrontano la notizia di una diagnosi hanno ragione di sentirsi…meno preoccupati, oggi.
Oggi, per la maggior parte dei casi di leucemia pediatrica, una nuova diagnosi non ha lo stesso significato di 30, 20 o persino 10 anni fa. Progressi significativi nelle terapie, nei trattamenti personalizzati e nei programmi di assistenza di supporto hanno migliorato notevolmente le prospettive per la leucemia infantile, incluso il tumore infantile più comune, la leucemia linfoblastica acuta (LLA).
Tuttavia, non esiste un approccio unico che funzioni per tutti i bambini affetti da leucemia. Quando si trovano ad affrontare la leucemia LLA, le famiglie del Children’s Hospital Los Angeles possono accedere a un’ampia gamma di opzioni di trattamento su misura per le esigenze specifiche del loro bambino, riducendo al minimo gli effetti collaterali.
Il Cancer and Blood Disease Institute Cancer and Blood Disease Institute presso CHLA è il più grande programma di oncologia-ematologia pediatrica negli Stati Uniti occidentali. È stato classificato tra i migliori programmi di cancro pediatrico nel paese da US News & World Report ogni anno da quando la classifica è stata lanciata nel 2008.
I medici dell’Istituto sono esperti nazionali e internazionali nella cura specialistica del cancro e hanno diretto e sviluppato programmi e protocolli ora utilizzati in tutto il mondo.
Deepa Bhojwani, MD, dirige il pionieristico programma di leucemia e linfoma di CHLA e ha contribuito a scoprire diversi progressi critici del campo nel trattamento e nella ricerca ALL. Ecco cosa sapere su ALL, nonché la prospettiva esperta della Dott. ssa Bhojwani sul perché le famiglie che affrontano una diagnosi nuova o potenziale hanno motivo di sperare.
La leucemia è un gruppo di tumori che si formano nei tessuti da cui si sviluppa il sangue.
I linfoblasti sono globuli bianchi immaturi che dovrebbero maturare in linfociti, cellule “helper” che combattono le malattie e le infezioni nel corpo. La leucemia linfoblastica acuta, detta anche leucemia linfocitica acuta, è causata da una crescita improvvisa (“acuta”) di queste cellule linfoblastiche.
Quando i linfoblasti si replicano fuori controllo senza trasformarsi in linfociti sani, possono causare diversi problemi nel sangue, nel midollo osseo e nel sistema immunitario. Ciò può portare a insufficienza del midollo osseo, maggiore suscettibilità alle infezioni e complicazioni neurologiche.
- B-ALL: il tipo più comune di ALL, che rappresenta oltre l’80% dei casi nei bambini. Nella B-ALL, le cellule B, i globuli bianchi che producono anticorpi per aiutare a combattere le infezioni, sono colpite.
- T-ALL: una forma di ALL meno comune e più aggressiva. Nella T-ALL, le cellule T, che attaccano direttamente le cellule infette o cancerose e coordinano la risposta immunitaria del corpo, sono colpite.
Oggi, il tasso di sopravvivenza complessivo a cinque anni per i bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) è di circa il 90%.
Test genetici e diagnosi
“Ogni bambino che arriva al CHLA con una diagnosi sospetta, nuova o ricorrente di leucemia verrà sottoposto a un’analisi approfondita delle sue cellule leucemiche tramite test molecolari presso il Center for Personalized Medicine“, spiega il Dott. Bhojwani. “Abbiamo test molto, molto completi che non molte istituzioni hanno”.
Questi esami del sangue altamente innovativi, alcuni sviluppati dai medici del CHLA, possono esaminare e segnalare anomalie nei cromosomi, nel DNA e nell’RNA delle cellule leucemiche.
Il Dott. Bhojwani spiega che i test clinici più recenti possono individuare con esattezza il sottotipo di leucemia di una persona, anche se è raro. “Non appena avremo queste informazioni, potremo perfezionare il trattamento e somministrare agenti specificamente mirati per quel tipo di leucemia“.
Opzioni di trattamento
Chemioterapia: questo è il trattamento di prima linea per la leucemia linfoblastica acuta standard. La chemioterapia utilizza una combinazione di farmaci, somministrati per via orale o tramite infusione endovenosa o spinale (intratecale), per distruggere le cellule linfoblastiche difettose, arrestare la crescita eccessiva e impedire il ritorno delle cellule cancerose.
Blinatumomab e altre immunoterapie: Blinatumomab è una nuova terapia che utilizza le cellule immunitarie del corpo per colpire e combattere la leucemia. Studi recenti hanno dimostrato che Blinatumomab può migliorare notevolmente i risultati se somministrato con la chemioterapia standard.
Terapia con cellule CAR T: se la leucemia linfoblastica acuta (LLA) di un paziente recidiva, potrebbe essere idoneo per un trattamento rivoluzionario chiamato terapia con cellule CAR T. Questa terapia cellulare utilizza versioni geneticamente riprogettate dei globuli bianchi del paziente per colpire e uccidere le cellule cancerose. CHLA ospita uno dei più grandi programmi di terapia con cellule CAR T del paese.
Alan S. Wayne, MD , pediatra capo del CHLA, ha contribuito a sviluppare la terapia con cellule CAR T attraverso i primi studi clinici prima che la Food and Drug Administration statunitense la approvasse. “La terapia con cellule CAR-T è stata definita il progresso terapeutico più significativo nella leucemia infantile in una generazione”, afferma del trattamento.
Trapianto di midollo osseo e cellule staminali: il trapianto di midollo osseo e cellule staminali sostituisce i globuli bianchi cancerogeni con cellule sane provenienti da un donatore.
Per i bambini i cui familiari non sono compatibili per la donazione di midollo osseo, ci sono nuove e innovative alternative come i trapianti aploidentici (semi-compatibili), che i medici-scienziati del CHLA hanno contribuito a sperimentare attraverso le sperimentazioni cliniche. Sebbene questi tipi di trapianti comportino generalmente più rischi di un trapianto completamente compatibile, le ultime opzioni danno priorità a cure più sicure e a un rischio ridotto di complicazioni.
Il programma di trapianto e terapia cellulare (TCT) del CHLA presenta un elevato tasso di sopravvivenza per i trapianti effettuati utilizzando cellule staminali provenienti da donatori non imparentati.
Cure di supporto
L’eliminazione del cancro è solo una parte di un piano completo di trattamento del cancro. Il programma CHLA Survivorship and Supportive Care offre servizi proattivi che promuovono il benessere fisico ed emotivo durante l’intero percorso del paziente.
“Molto di ciò che facciamo è aiutare le famiglie a superare gli eventi critici della vita, soprattutto a continuare a crescere”, afferma il Direttore del programma, David R. Freyer, DO, MS. “Non puoi mettere tutto in pausa mentre sono in cura”.
Salute emotiva: i servizi di supporto aiutano i bambini a imparare cosa aspettarsi e come affrontare lo stress della convivenza con il cancro. CHLA offre terapia con i cani, terapia artistica e assistenza da parte di specialisti della Child Life, nonché accesso ad assistenti sociali e psicologi per aiutare le famiglie a ritrovare la tranquillità.
Salute fisica: a causa del tipo di cellule coinvolte nella leucemia linfoblastica acuta (LLA), il cancro può diffondersi al fluido attorno al midollo spinale e al cervello e avere un impatto sulla funzionalità del sistema nervoso centrale. Quando viene diagnosticata la malattia a un bambino, i medici stabiliranno se il suo sistema nervoso centrale è stato colpito e svilupperanno di conseguenza il loro piano di cura.
Inoltre, i dottori si concentrano sul supporto del sistema immunitario e degli organi dei pazienti durante la chemioterapia. TUTTI i trattamenti includono farmaci proattivi per prevenire le infezioni, nonché un attento monitoraggio di organi come cuore, fegato e reni.
Ai pazienti potrebbe anche essere prescritto un protocollo di dieta ed esercizio fisico per garantire la massima efficacia del trattamento.
“È un equilibrio molto delicato tra la gestione degli effetti collaterali e il tenere lontana la leucemia. Abbiamo protocolli di monitoraggio in atto per garantire di non tralasciare nulla“, afferma il Dott. Bhojwani. “Abbiamo un intero team multidisciplinare di specialisti in oncologia pediatrica presso CHLA che gestiscono collettivamente le cure di ogni paziente e modificano i trattamenti in base alle necessità per garantire che il loro cervello e il loro corpo rimangano sani“.
Comprensione dei fattori genetici e sociali che determinano TUTTE le diagnosi e gli esiti
La ricerca continua a far luce su come la ALL possa colpire determinati gruppi razziali ed etnici in modi diversi. Ad esempio, le varianti genetiche nelle persone di etnia ispanica significano che questo gruppo ha maggiori probabilità di sviluppare la ALL e di avere versioni della malattia ad alto rischio.
I fattori genetici e sociali che determinano queste differenze sono un obiettivo chiave della ricerca continua presso CHLA. Il Dott. Bhojwani sottolinea anche la necessità critica di una maggiore rappresentanza delle minoranze razziali ed etniche nella ricerca clinica, genomica e biologica: “Una comprensione genetica più diversificata potrebbe portare a trattamenti più efficaci e personalizzati”.
Ricerca continua, dal banco di laboratorio al letto del paziente
Una parte importante dell’innovazione nel trattamento del cancro presso CHLA è offrire alle famiglie opportunità di acconsentire e partecipare a sperimentazioni cliniche, ovvero studi di ricerca che coinvolgono persone che testano la sicurezza e l’efficacia delle nuove terapie e degli interventi più promettenti. “Ogni miglioramento nel trattamento oncologico pediatrico è stato fatto attraverso sperimentazioni cliniche“, afferma il Dott. Bhojwani.
Il Cancer and Blood Disease Institute del CHLA ospita il più grande programma di sperimentazioni cliniche negli Stati Uniti per bambini affetti da cancro e malattie del sangue.
“Ci concentriamo non solo sul progresso dei trattamenti e sulla garanzia che siano disponibili per i bambini di tutto il mondo, ma anche sull’esplorazione di come possiamo migliorare le cure di supporto, migliorare la risposta alle infezioni e aumentare i risultati a lungo termine”, aggiunge il Dott. Bhojwani.
All’interno del Saban Research Institute del CHLA, diversi laboratori si concentrano sulla scienza di base che può aiutare a rispondere a domande potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone con leucemie difficili da curare e recidive. “Stiamo cercando di capire perché le persone contraggono la leucemia in primo luogo“, afferma il Dott. Bhojwani, ” e perché non abbiamo ancora la risposta”.
“Stiamo anche indagando sul perché alcune leucemie siano più difficili da curare di altre”, aggiunge il Dott. Bhojwani. “Per le leucemie che recidivano, perché e come cambia la cellula leucemica durante la recidiva?”
L’obiettivo finale di questi sforzi: rendere accessibili i trattamenti che curano la leucemia più rapidamente e impedire che si ripresenti.
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Pronti a tutto
Il trattamento della leucemia infantile non è più quello di una volta. Che tu stia affrontando la prospettiva della leucemia, una nuova diagnosi o una ricaduta, il tuo team di assistenza si assicurerà che tuo figlio riceva il massimo livello di trattamento, assistenza e supporto su misura per le sue esigenze uniche.
“Sebbene questa possa essere la notizia peggiore che un genitore possa ricevere (il proprio figlio ha il cancro), sappiate che siamo in questa situazione insieme e che c’è una vera speranza“, dice la Dott Bhojwani alle sue famiglie. “La leucemia è altamente curabile e i bambini sono straordinariamente forti e resilienti. Vi saremo accanto in ogni fase del percorso“.
Fonte: Newswise