Il primo trattamento personalizzato per i pazienti con carcinoma della vescica metastatico e suscettibili d alterazioni genetiche del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) ha ottenuto un’approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration statunitense.
Il farmaco Balversa è indicato per pazienti adulti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico con alterazione genetica FGFR3 o FGFR2 che è progredito durante o in seguito chemioterapia contenente platino. La FDA afferma che i pazienti dovrebbero essere selezionati per la terapia Balversa utilizzando un dispositivo diagnostico approvato dalla FDA, il kit therascreen FGFR RGQ RT-PCR.
L’approvazione si è basata sui dati di uno studio clinico condotto su 87 pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico con alterazione genetica FGFR3 o FGFR2 progredita dopo la chemioterapia. I ricercatori hanno trovato un tasso di risposta globale del 32,2 percento; il 2,3 percento dei pazienti ha avuto una risposta completa e quasi il 30 percento ha avuto una risposta parziale al trattamento. La risposta al trattamento è stata mantenuta per circa 5,5 mesi. I ricercatori hanno anche osservato risposte a Balversa in pazienti che non avevano precedentemente risposto alla terapia anti-PD-L1 / PD-1.
I pazienti segnalano comunemente effetti indesiderati di aumento del livello di fosfato, ulcere alla bocca, stanchezza, alterazione della funzionalità epatica e renale, diarrea, secchezza delle fauci, unghie che si separano dal letto ungueale o scarsa formazione dell’unghia, bassi livelli di sodio, diminuzione dell’appetito, cambiamenti nel gusto, anemia, pelle secca e occhi e perdita di capelli. Hanno anche riferito costipazione, mal di stomaco, nausea e dolori muscolari. La FDA avverte che Balversa può causare cornea infiammata e disturbi della retina. I pazienti devono sottoporsi a esami intermittenti dell’occhio e contattare un’assistenza sanitaria professionale ai primi segni di visione offuscata, perdita della vista o altri cambiamenti visivi. Gli operatori sanitari dovrebbero monitorare il livello di fosfato nel sangue dei pazienti dai 14 ai 21 giorni dopo l’inizio del trattamento e ogni mese. Dovrebbero aumentare il dosaggio nei pazienti con livelli sierici di fosfato al di sotto del livello target.
Balversa potrebbe danneggiare un feto in via di sviluppo o un neonato, pertanto si raccomanda una contraccezione efficace durante il trattamento e per un mese dopo l’ultima dose. Le donne con potenziale riproduttivo dovrebbero anche sottoporsi a test di gravidanza prima di iniziare il trattamento con Balversa; le donne che sono incinte o che allattano non devono essere trattate con Balversa. Il farmaco deve essere somministrato con una guida ai farmaci per il paziente.
L’approvazione di Balversa è stata concessa a Janssen Pharmaceutical.
Fonte, FDA