La funzione cardiaca è risultata migliorata fino al 25% in un trial che ha utilizzato la terapia genica per invertire il danno cardiaco da insufficienza cardiaca congestizia in un modello animale, secondo quanto riferito dai ricercatori della School of Medicine at Mount Sinai.
Questo è il primo studio che utilizza un nuovo vettore per la terapia genica per migliorare la funzione cardiaca nell’ insufficienza cardiaca non ischemica.
I risultati dello studio saranno pubblicati online nel Journal of the American College of Cardiology.
L’insufficienza cardiaca congestizia è una malattia cronica e progressiva in cui i muscoli del cuore sono notevolmente indeboliti e non riescono a pompare abbastanza sangue per soddisfare le esigenze del corpo. Questa malattia potenzialmente letale colpisce quasi 6 milioni di americani, secondo l’American Heart Association ed è una causa principale della morbilità e della mortalità, specialmente nei pazienti anziani. Nonostante l’incidenza, ci sono stati pochi progressi verso qualsiasi tipo di cura per questa condizione. Nuovi approcci terapeutici, come la terapia genica e la terapia cellulare, hanno mostrato la promessa di completare o sostituire le terapie esistenti per l’insufficienza cardiaca congestizia.
( Vedi anche:L’ insufficienza cardiaca può essere collegata alla lunghezza dei telomeri).
” I ricercatori hanno svolto un lavoro pionieristico sulla terapia genica nell’ultimo decennio e questo studio dimostra che la terapia genica è ora una nuova opzione per il trattamento dell’insufficienza cardiaca congestizia”, hanno dichiarato l’autore principale dello studio, Roger Hajjar, Direttore del Cardiovascular Research Center e Janet C. Ross Professore di Medicina presso la School of Medicine al Mount Sinai. “C’è una necessità cruciale di esplorare nuove vie e approcci terapeutici per questa malattia”.
Questo studio presenta due esperimenti indipendenti. Il primo ha stabilito la sicurezza di somministrare un vettore di erogazione del gene terapeutico, BNP116, creato da un virus inattivato per tre mesi, in 48 suini senza insufficienza cardiaca attraverso le arterie coronarie tramite cateterizzazione e usando l’ ecocardiografia. Il secondo esperimento ha esaminato l’efficacia del trattamento in 13 suini con grave insufficienza cardiaca indotta da insufficienza mitralica. Sei suini hanno ricevuto il gene e 7 hanno ricevuto una soluzione salina.
I ricercatori hanno dimostrato che la terapia genica è sicura e ha significativamente invertito l’insufficienza cardiaca del 25 per cento nel ventricolo sinistro e del 20 per cento nell’atrio sinistro. L’insufficienza cardiaca spesso produce un aumento della dimensione del cuore e il team di ricerca ha individuato una riduzione del 10 per cento della dimensione del cuore negli animali trattati. L’insufficienza cardiaca nella coorte di suini trattati con soluzione salina invece, è peggiorata.
Il team di ricerca prevede di studiare la stessa terapia genica in un processo umano a partire dall’anno prossimo. Il vettore del gene è stato approvato dalla Food and Drug Administration per il trattamento clinico.
Fonte: EurekAlert
