Il trattamento con due farmaci che hanno come target la causa più comune di fibrosi cistica, migliora la funzionalità polmonare e riduce il taso di esacerbazioni polmonari secondo un trial clinico internazionale di fase III, pubblicato oggi online, dalla rivista New England Journal of Medicine.
La combinazione dei farmaci lumacaftor-ivacaftor, ha dimostrato di essere efficace e sicura nei pazienti affetti da fibrosi cistica che sono portatori di due copie del gene (F508del) che si trovano in quasi la metà dei pazienti affetti da questa malattia.
“Questi risultati rivoluzionari beneficeranno i pazienti con fibrosi cistica”, ha detto Susanna McColley, MD, uno degli autori dello studio e professore di Pediatria presso la Northwestern University Feinberg School of Medicine.
La fibrosi cistica è una malattia genetica che causa l’esacerbazione di muco denso e appiccicoso. Nei polmoni, il muco porta a infezioni croniche e crescenti con perdita della funzione polmonare. Nel pancreas, il muco denso impedisce agli enzimi di raggiungere l’intestino per digerire il cibo. I trattamenti disponibili per lo più si concentrano sulla gestione dei sintomi e sulle conseguenze della malattia.
“Anche se sono stati compiuti progressi significativi con terapie di supporto per la fibrosi cistica, trattamenti che affrontare la causa genetica di fondo sono ancora una sfida”, ha detto McColley che è anche Associate Director of the Cystic Fibrosis Center at Lurie Children’s.
” Da pochi anni, ivacaftor è diventato l’unico farmaco approvato dalla FDA per il difetto genetico nella fibrosi cistica, ma funziona solo per le mutazioni genetiche che si trovano in una piccola porzione di pazienti affetti da fibrosi cistica. Il nostro studio ha dimostrato che la combinazione di ivacaftor con lumacaftor aiuta i pazienti con la mutazione più comune della fibrosi cistica. Questo è un passo in avanti entusiasmante “.
Lo studio clinico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha incluso 1.108 pazienti di 12 anni di età ed oltre, che sono stati trattati per 24 settimane in più centri, con successo.
“Avremo bisogno di più analisi e dei dati a lungo termine per vedere se questo trattamento può alterare il decorso della malattia ed estendere ulteriormente l’aspettativa di vita dei nostri pazienti”, ha detto McColley.
Il The FDA Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee si è riunito il 12 maggio per verificare i risultati di questo studio. L’approvazione finale della FDA è in attesa.
Fonte: http://www.eurekalert.org/pub_releases/2015-05/arh-gtf051415.php
