Il canale del cloruro nelle cellule muscolari fornisce nuove intuizioni per le malattie muscolari e SLA.
Piccole molecole come ormoni e ioni vengono costantemente trasportati dentro e fuori dalle nostre cellule. Questo regola l’attività delle cellule nei nostri corpi ed è anche il motivo per cui molti ricercatori cercano di capire cosa controlla i diversi canali nelle nostre cellule. Ora i ricercatori hanno notevolmente migliorato questa comprensione per le cellule muscolari.
In un nuovo studio, un team internazionale e interdisciplinare che ha coinvolto ricercatori della Facoltà di Scienze e della Facoltà di Scienze mediche e sanitarie dell’Università di Copenaghen ha mappato la struttura di un canale che trasporta il cloruro nelle nostre cellule muscolari. Strutture dettagliate del canale del cloruro forniranno informazioni vitali per comprendere appieno la sua regolazione e quindi ottimizzare lo sviluppo di trattamenti migliori per malattie importanti come SLA, SMA o Miastenia gravis.
“Questo canale nelle cellule muscolari può essere essenziale per il gruppo di malattie che chiamiamo malattie neuromuscolari, ad esempio per la SLA. Mentre altri ricercatori hanno scoperto che il blocco del canale può alleviare i sintomi della SLA, le nostre nuove ricerche stimoleranno gli sforzi in corso per bloccare questo canale “, afferma Pontus Gourdon, Professore associato presso il Dipartimento di Scienze biomediche.
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Microscopia crioelettronica
I ricercatori hanno studiato le proteine che esistono nelle membrane cellulari delle cellule umane usando raggi di elettroni per visualizzare le strutture 3D di diverse molecole biologiche.
In questo caso, i ricercatori hanno utilizzato ciò che si potrebbe chiamare una fotografia 3D di questo canale del cloruro nelle cellule muscolari. Le visualizzazioni come queste aprono la strada a uno sviluppo farmacologico più efficiente perché consentono uno sforzo più razionale sui composti che possono legarsi a quella specifica struttura 3D.
NMD Pharma
Il lavoro precedente dell’Università di Aarhus ha rivelato che il canale del cloruro è fondamentale per il mantenimento della funzione del muscolo scheletrico durante l’attività fisica e questo ha portato alla formazione di NMD Pharma, un’azienda farmaceutica che sta perseguendo nuove terapie per i disturbi neuromuscolari prendendo di mira il canale del cloruro .
I ricercatori hanno ora avviato una collaborazione con NMD Pharma che utilizzerà le nuove conoscenze per lo sviluppo di farmaci. Un postdoc del gruppo di ricerca dell’Università collaborerà strettamente con gli scienziati di NMD Pharma per contribuire a sfruttare al meglio le nuove scoperte.
Valore nella società
Il nuovo impiego post-doc fa parte del partenariato pubblico-privato chiamato BRIDGE tra Università e industria. L’obiettivo è quello di assicurarsi che la conoscenza derivante dai risultati della ricerca sia al di là delle pubblicazioni scientifiche e abbia un impatto positivo sulla società. Il programma è supportato dalla Novo Nordisk Foundation.
“Siamo estremamente orgogliosi del fatto che la nostra ricerca potrebbe portare a un impatto reale nella società attraverso questa collaborazione e anche l’industria può vedere i valori delle nostre scoperte”, afferma Pontus Gourdon. che sottolinea che lo sviluppo di farmaci può richiedere molto tempo e che l’approvazione di nuovi farmaci non è un processo rapido.
I nuovi risultati sono particolarmente rilevanti per le malattie neuromuscolari come la malattia di Thomsen, una malattia ereditaria che prende il nome dal medico danese Asmus Julius Thomas Thomsen che descrisse la malattia nel 1876. Molti nella sua famiglia, compreso se stesso, soffrirono della malattia.
Fonte, Helthsciences
