I topi guariti dall'HIV in un esperimento generano nuove speranze

Immagine, CRISPR-Cas9. Image Credit: Meletios Verras.

L’HIV è un’infezione virale che porta all’AIDS. Per decenni, i ricercatori hanno cercato di trovare una cura completa per questa infezione che colpisce 37 milioni di persone in tutto il mondo. I farmaci usati contro l’HIV al momento sono tutti in grado di rallentare la progressione e la moltiplicazione del virus all’interno del corpo, ma non forniscono una cura completa o l’eradicazione del virus.

In un nuovo studio, oltre 30 ricercatori della Temple University e del Centro medico dell’Università del Nebraska, sono riusciti a sradicare il virus dell’HIV dai topi di laboratorio e questo potrebbe significare lo sviluppo di una cura simile per l’HIV per gli esseri umani. Lo studio è stato pubblicato nell’ultimo numero della rivista Nature Communications.

Il team ha utilizzato uno strumento di modifica del DNA chiamato CRISPR insieme a un farmaco antivirale.

I ricercatori hanno eseguito il loro esperimento in topi di laboratorio che erano stati modificati in modo che il loro sistema immunitario fosse più simile agli umani. L’approccio terapeutico ha funzionato per eliminare l’HIV in nove dei 23 topi che erano stati “umanizzati”. Kamel Khalili, uno degli autori senior dello studio, ha riferito che il team inizierà le sperimentazioni cliniche entro il prossimo anno. Khalili ha spiegato che il virus dell’HIV ha la capacità di diventare parte dei cromosomi e quindi lo strumento di modifica dei geni come CRISPR è stato vantaggioso ed il “risultato della ricerca è stato sorprendente”.

Fino ad oggi i farmaci antiretrovirali utilizzati contro l’HIV possono mantenere sotto controllo la moltiplicazione del virus nel corpo, ma questo controllo è stato osservato solo durante il trattamento farmacologico. Senza farmaci, il virus si moltiplica e danneggia l’immunità del paziente causando l’AIDS.

Nonostante i 36,7 milioni di persone colpite dall’HIV, solo circa 22 milioni ricevono effettivamente la terapia antiretrovirale e 1 milione è morto a causa della malattia nel 2017, secondo l’ultimo rapporto dell’Organizzazione Mondiale della Sanità. Secondo l‘OMS e l’UNAID, oltre 5000 nuovi casi di HIV vengono rilevati ogni anno.

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Il team di Temple guidato da Khalili in precedenza ha tentato di rimuovere quantità significative di DNA dell’HIV da ratti e topi. Ciò ha portato ad abbassare il carico della malattia, ma non è riuscito a fornire una cura per la malattia. Questa volta il team ha collaborato con un team del Centro medico dell’Università del Nebraska. Ora i ricercatori hanno attaccato il virus usando sia un farmaco antivirale che lo strumento di modifica genetica.

Il team ha utilizzato una “terapia antivirale sequenziale a rilascio prolungato, LASER ART e CRISPR-Cas9 “. I topi sono stati infettati da HIV . Lo strumento di modifica genica ha rimosso con successo i “frammenti di DNA sottogenomico dell’HIV-1” che presentavano “lunghe ripetizioni terminali e il gene Gag” entrambi rimossi in vivo e quindi c’era una completa eliminazione del DNA provirale dai topi. Una volta raggiunto questo obiettivo, non è stato possibile trovare tracce del virus nel sangue, nei tessuti linfoidi, nel cervello e nel midollo osseo dei topi. Per verificare la presenza di eventuali tracce del virus, il team ha utilizzato “PCR e test RNAscope”.

Howard Gendelman dell’UNMC nella sua dichiarazione ha affermato che il nuovo farmaco, utilizzato insieme a CRISPR, ha avuto un ulteriore vantaggio di agire per un lungo periodo. Ciò significa che questo farmaco poteva essere somministrato una volta ogni due mesi piuttosto che giornalmente come accade con i farmaci antiretrovirali comunemente usati. Lo strumento di modifica dei geni ha funzionato per eliminare l’intero virus dal corpo e questo nuovo farmaco antivirale ha aiutato lo strumento a farlo.

“Se riesci a ridurre la quantità di virus, la probabilità che CRISPR sia efficace aumenterà enormemente”, ha affermato il ricercatore.

Il team sperimenterà l’editing genico su primati e scimmie prima di passare agli umani.

Fonte, Nature

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