Immagine, in questa immagine del gennaio 2019, tratta dal video fornito da Penn Medicine, le sacche IV di cellule T modificate dal CRISPR sono preparate per la somministrazione ad un paziente presso l’Abramson Cancer Center di Filadelfia. I primi risultati pubblicati mercoledì 6 novembre 2019 mostrano che i medici sono stati in grado di prelevare le cellule del sistema immunitario dal sangue dei pazienti e modificarle geneticamente per aiutarle a riconoscere e combattere il cancro, con effetti collaterali minimi e gestibili. (Penn Medicine tramite AP).
“ll primo tentativo negli Stati Uniti di utilizzare uno strumento di modifica genetica chiamato CRISPR contro il cancro sembra sicuro nei tre pazienti che lo hanno ricevuto, ma è troppo presto per sapere se migliorerà la sopravvivenza”, hanno riferito i medici mercoledì.
Il trattamento elimina tre geni che potrebbero aver ostacolato la capacità di queste cellule di attaccare la malattia e aggiunge una nuova quarta funzione per aiutarle a fare il lavoro.
“È l’ingegneria genetica e cellulare più complicata che è stata tentata finora”, ha dichiarato il capo dello studio, il Dottor Edward Stadtmauer dell’Università della Pennsylvania a Filadelfia. “Questo studio è la prova che possiamo fare in modo sicuro l’editing genetico di queste cellule”.
Dopo due o tre mesi, il cancro di un paziente ha continuato a peggiorare e un altro era stabile. La terza paziente è stata curata troppo di recente per sapere come andrà. Il piano è di trattare altri 15 pazienti e valutare la sicurezza e il funzionamento di questa strategia.
“È molto presto, ma sono incredibilmente incoraggiato”, ha detto un esperto indipendente, il Dottor Aaron Gerds, uno specialista del cancro della Cleveland Clinic.
Vedi anche, CRISPR aiuta a trovare le cellule tumorali difficili da rilevare.
Altre terapie cellulari per alcuni tumori del sangue “sono state un grande successo, rendendo curabili malattie che sono incurabili” e l’editing genetico può migliorare quelle strategie.
La modifica genetica è un modo per modificare permanentemente il DNA per attaccare le cause alla radice di una malattia. CRISPR è lo strumento utilizzato per tagliare il DNA in un punto specifico. È stato a lungo utilizzato in laboratorio ed è stato provato per il trattamento anche di altre malattie.
Questo studio non ha lo scopo di cambiare il DNA all’interno del corpo di una persona, ma cerca di rimuovere, alterare e restituire alle cellule del paziente che sono superpotenti, una forma di immunoterapia per combattere il cancro.
I primi risultati sono stati pubblicati dalla American Society of Hematology; i dettagli saranno forniti alla conferenza annuale di dicembre.
Lo studio è sponsorizzato dall’Università della Pennsylvania, dal Parker Institute for Cancer Immunotherapy di San Francisco e da una società di biotecnologie, Tmunity Therapeutics. Numerosi leader dello studio e l’Università hanno una partecipazione finanziaria nella società e possono beneficiare di brevetti e licenze sulla tecnologia.
Due dei pazienti con mieloma multiplo, un tumore del sangue e il terzo con un sarcoma, un tumore che si forma nei tessuti connettivi o molli, non avevano risposto ai trattamenti standard.
Il loro sangue è stato filtrato per rimuovere i soldati del sistema immunitario chiamati cellule T, che sono stati modificati in laboratorio e poi restituiti ai pazienti attraverso una flebo. È inteso come trattamento una tantum. Le cellule dovrebbero moltiplicarsi in un esercito all’interno del corpo e agire come un farmaco vivente.
“Finora, le cellule sono sopravvissute e si sono moltiplicate come previsto”, ha detto Stadtmauer. “Questa è una terapia nuova di zecca”, quindi non è chiaro quanto presto si vedranno gli effetti anticancro. Seguire questi pazienti più a lungo e testarne altri, potrà dircelo”.
