Con un nuovo prodotto terapeutico, i ricercatori sono riusciti a curare l’artrite reumatoide nei topi, per la prima volta. Gli scienziati ora hanno in programma di testare l’efficacia del farmaco sugli esseri umani.
L’artrite reumatoide è una condizione che causa l’infiammazione dolorosa delle diverse articolazioni del corpo. La capsula articolare diventa gonfia e la malattia può anche distruggere la cartilagine e l’osso, man mano che progredisce.
L’artrite reumatoide colpisce dallo 0,5% all’ 1% della popolazione mondiale. Fino a questo punto, i medici hanno utilizzato vari farmaci per rallentare o arrestare la progressione della malattia. Ma ora, i ricercatori dell’ETH di Zurigo hanno sviluppato una terapia che prende affronta l’artrite reumatoide nei topi, in modo nuovo: dopo aver ricevuto il farmaco, i ricercatori considerano gli animali pienamente guariti.
Il farmaco è un principio attivo biotecnologico costituito dalla fusione di due componenti. Un componente è proprio il messaggero immunitario interleuchina 4,IL-4. Studi precedenti hanno dimostrato che questo messaggero protegge i topi con artrite reumatoide contro i danni alla cartilagine e all’ osso. Gli scienziati dell’ ETH hanno accoppiato un anticorpo a IL-4 che si lega ad una forma di una proteina che si trova solo nel tessuto infiammato in certe malattie (e nel tessuto tumorale).
Consegna localizzata del farmaco
“Come risultato della combinazione con l’anticorpo, IL-4 raggiunge il sito della malattia, quando la molecola di fusione viene iniettata nel corpo”, dice Teresa Hemmerle, che ha appena completato la sua tesi nel gruppo di Dario Neri, un professore dell’Istituto di Scienze Farmaceutiche. Fabia Doll, anche farmacista e dottoranda presso l’ETH che è l’autore principale dello studio, dice:” Questo composto ci permette di concentrare il principio attivo presso il sito della malattia. La concentrazione nel resto del corpo è minima e ciò riduce gli effetti collaterali”. I ricercatori hanno testato la nuova molecola di fusione su un modello di topo di artrite reumatoide, con dita dei piedi e zampe gonfie e infiammate nel giro di pochi giorni. Tra le altre cose, i ricercatori hanno studiato la molecola di fusione in combinazione con desametasone, un farmaco anti-infiammatorio cortisone-simile che viene già usato per trattare l’artrite reumatoide negli esseri umani. I ricercatori hanno iniziato il trattamento di ogni animale non appena hanno iniziato a mostrare segni della malattia in forma di estremità gonfie.
Studi clinici nel prossimo anno
Utilizzate separatamente, le nuove molecole di fusione, in combinazione con desametasone, sono riuscite solo a rallentare la progressione della malattia negli animali colpiti. Al contrario, i segni tipici di artrite, come le dita dei piedi gonfi e delle zampe, sono scomparsi completamente nel giro di pochi giorni, quando entrambi i farmaci sono stati somministrati contemporaneamente. Le concentrazioni di tutta una serie di messaggeri del sistema immunitario nel sangue e nel tessuto infiammato, che vengono modificati nell’ artrite reumatoide, tornano ai loro livelli normali. “Nel nostro modello di topo, questo trattamento combinato crea una cura a lungo termine”, dice Hemmerle, che, da quando ha completato la sua tesi di laurea, lavora a Philochem, dove continua il progetto. Sulla base dei risultati promettenti nel modello animale, Philochem si sta preparando per testare il nuovo farmaco in sperimentazioni cliniche su persone affette da artrite reumatoide. Secondo i ricercatori, questi test inizieranno nel prossimo anno.
Fonte
- T. Hemmerle, F. Doll, D. Neri. Antibody-based delivery of IL4 to the neovasculature cures mice with arthritis. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2014; DOI: 10.1073/pnas.1402783111