Glaucoma-Immagine Credit Public Domain-
Gli scienziati del Trinity College di Dublino hanno annunciato oggi lo sviluppo significativo di un nuovo trattamento terapeutico del glaucoma.
Circa 80 milioni di persone in tutto il mondo sono affette da glaucoma, con un aumento previsto a oltre 110 milioni entro il 2040. Mentre i colliri topici sono fondamentali per prevenire la progressione della malattia, fino al 10% dei pazienti diventa resistente al trattamento e di conseguenza, a rischio di perdita permanente della visione.
Il principale fattore di rischio clinico per il glaucoma è l’elevata pressione intraoculare; pericolosi aumenti di pressione nel globo oculare possono portare a gravi danni alla testa del nervo ottico, che trasmette segnali luminosi al cervello per permetterci di vedere. Questa pressione elevata è causata da un accumulo di proteine indesiderate che causano un blocco nei canali di drenaggio che, nel tempo, può causare l’accumulo di liquidi e l’aumento della pressione.
Il team dello Smurfit Institute of Genetics, in collaborazione con la società di biotecnologie Exhaura Ltd., ha dimostrato che un approccio basato sulla terapia genica può ridurre la pressione intraoculare nei modelli preclinici di glaucoma. La ricerca è stata pubblicata questa settimana sulla rivista Science Advances.
Una singola iniezione di un vettore virale, essenzialmente un virus che gli scienziati hanno modificato allo scopo di utilizzarlo per fornire istruzioni specifiche alle cellule del corpo, può aumentare il flusso di fluido acquoso dalla parte anteriore dell’occhio e quindi diminuire la pressione nell’occhio. Le istruzioni chiave sono che le cellule producano una matrice enzimatica (metalloproteinasi-3 o MMP-3) che aiuta a dare il via a questo processo.
È importante sottolineare che il lavoro ha utilizzato diversi modelli di malattia oltre a utilizzare occhi umani per vagliare l’efficacia terapeutica dell’approccio della terapia genica. Ciò rende i risultati impressionanti ancora più promettenti.
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Dalle malattie rare a quelle comuni
Le terapie geniche hanno registrato un notevole progresso negli ultimi anni, con più farmaci ora approvati sia dalla FDA che dall’EMA. Tuttavia, ad oggi, tutte le terapie geniche approvate sono per il trattamento di condizioni rare o ultra rare. Poiché la nostra comprensione del meccanismo alla base delle malattie comuni sta diventando più evoluta, il concetto di utilizzare la terapia genica per le malattie comuni è ora possibile.
Il Dottor Jeffrey O’Callaghan, ricercatore postdottorato presso il Trinity e primo autore dello studio, ha aggiunto: “Il nostro nuovo approccio al trattamento del glaucoma utilizzando la terapia genica è il culmine di oltre sette anni di ricerca. Ora siamo fiduciosi che questa terapia spianerà la strada per lo sviluppo di trattamenti per altre forme di malattie dell’occhio“.
Un team multidisciplinare di genetisti, oftalmologi e biologi traslazionali ha intrapreso lo studio. La stretta collaborazione con Exhaura Ltd ha inoltre consentito al team di dirigere tutti i risultati sperimentali verso la traduzione dei risultati in un programma clinico focalizzato sulla regolamentazione.
