Glaucoma/Terapia genica-Immagine: astratto grafico. Credito Molecular Terapy-
I ricercatori della Macquarie Medical School hanno sviluppato una tecnica per una terapia genica che potrebbe aiutare a trattare la principale causa mondiale di cecità irreversibile: il glucoma.
I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Molecular Therapy.
Un trattamento che garantisca che le cellule nervose negli occhi continuino a produrre una proteina vitale che le protegga dalla scomposizione, potrebbe aiutare a prevenire la progressione del glaucoma.
Il glaucoma è la principale causa mondiale di cecità irreversibile, che colpisce circa 300.000 australiani e più di 70 milioni di persone in tutto il mondo. È associato a una perdita graduale della vista, inizialmente in periferia, ma poi diffusa centralmente. La malattia danneggia il nervo ottico e le cellule gangliari della retina, che sono un tipo di neurone che trasporta le informazioni visive al cervello.
Il glaucoma è spesso associato ad un aumento della pressione oculare e può essere rilevato durante i test di routine della vista, misurando la pressione oculare o ispezionando il nervo ottico alla ricerca di danni con scanner speciali.
Mentre qualsiasi danno già subito non può essere invertito, in molti casi la progressione della malattia può essere rallentata o arrestata attraverso un trattamento per abbassare la pressione.
Tuttavia, molti pazienti continuano a peggiorare nonostante il trattamento, indicando che ci sono altri fattori in gioco oltre alla pressione.
Il Professore di oftalmologia Stuart Graham della Macquarie Medical School è a capo di un team che sta studiando il ruolo della proteina neuroserpina nella malattia.
Il Professore associato Vivek Gupta, neurobiologo della visione, afferma di aver scoperto che la neuroserpina, che viene prodotta nei connettori tra le cellule nervose, è vitale per proteggere le cellule gangliari della retina.
“Altri ricercatori hanno collegato i cambiamenti nella neuroserpina all’ictus e ai disturbi neurodegenerativi come l’Alzheimer e il Parkinson, ma il nostro lavoro è il primo a mettere la proteina in relazione con il glaucoma“, afferma il Professor Gupta. “Le cellule si rompono naturalmente e vengono riciclate nel corpo, ma quando la neuroserpina è assente, questo processo si accelera nella retina. Essenzialmente, il corpo inizia a divorare le cellule gangliari della retina e il nervo ottico“.
L’ossidazione è una causa comune di rottura molecolare in natura. Il ferro che arrugginisce e una mela tagliata che diventa marrone sono entrambi esempi familiari. Il team ha scoperto che quando la neuroserpina si ossida, perde la sua capacità protettiva, consentendo una disgregazione cellulare accelerata.
I ricercatori hanno anche dimostrato che quando i topi producono più neuroserpina, questa ha un effetto protettivo, promuovendo la sopravvivenza delle cellule gangliari della retina e riducendo al minimo il danno da glaucoma.
Lo scienziato che si occupa della vista, Dr. Nitin Chitranshi, afferma nell’ultimo lavoro, dettagliato in un articolo nell’ultima edizione di Molecular Therapy, che il team ha manipolato con successo un gene nei topi per produrre una versione di neuroserpina resistente all’ossidazione.
“Quando introduciamo questo gene direttamente nell’occhio, aumenta la produzione di neuroserpina nella retina“, afferma il Dott. Chitranshi.
“Attualmente, ciò comporta l’iniezione nell’occhio, il che è ovviamente piuttosto impegnativo, ma stiamo lavorando a un modo per introdurre il gene utilizzando un virus sintetico che può essere mirato a specifiche cellule della retina. Il virus artificiale non avrebbe alcun effetto sul corpo, ma fungerebbe da vettore per la terapia, consentendo alle nostre nanoparticelle appositamente sviluppate di entrare nelle cellule e dire loro di produrre la nostra neuroserpina modificata. Stiamo anche lavorando a un modo in cui la proteina dia le sue istruzioni per produrre neuroserpina solo alle cellule gangliari della retina e non ad altri neuroni, in modo che possa essere perfettamente mirata“, ha spiegato il Dott. Chitranshi.
Leggi anche:Glaucoma: sviluppata una nuova terapia genica
Il team si sta ora preparando per ulteriori test del gene potenziato e inizierà presto nuovi test.
Il Professor Graham afferma che il glaucoma è un disturbo complesso che coinvolge una serie di meccanismi, non tutti ben compresi. “Per questo motivo, è improbabile che la nostra terapia genica sia una soluzione miracolosa per tutti i glaucomi, ma nutriamo grandi speranze che diventi una parte preziosa del trattamento da utilizzare in combinazione con altre terapie, rendendo le cellule nervose più resistenti ai danni“, dice.
Fonte:Molecular Therapy
