(Glaucoma-Immagine Credit NorthWestern University).
Uno studio della Northwestern Medicine sui topi ha identificato nuovi bersagli terapeutici per il glaucoma, compresa la prevenzione di una grave forma pediatrica di glaucoma, nonché la scoperta di una possibile nuova classe di terapia per la forma più comune di glaucoma negli adulti.
Nelle persone con glaucoma, il fluido nell’occhio non viene drenato correttamente e aumenta la pressione sul nervo ottico, portando alla perdita della vista. Colpisce 60 milioni di persone in tutto il mondo ed è la causa più comune di cecità nelle persone di età superiore ai 60 anni.
Mentre ci sono alcuni trattamenti disponibili per il glaucoma ad angolo aperto, la forma più comune di glaucoma negli adulti (collirio, farmaci orali, trattamenti laser), non ci sono cure per una forma grave di glaucoma che coplisce i bambini tra la nascita e i tre anni noto come glaucoma congenito primario che può essere trattato solo con la chirurgia.
“Sebbene il glaucoma congenito primario sia molto più raro del glaucoma ad angolo aperto , è devastante per i bambini”, ha affermato l’autore corrispondente, la Dott.ssa Susan Quaggin, capo di nefrologia e ipertensione presso il Dipartimento di Medicina della Northwestern University Feinberg School of Medicine. “Sono necessari nuovi trattamenti e nuove classi di trattamenti per rallentare la perdita della vista in entrambe le forme”.
Utilizzando l’editing genetico, gli scienziati hanno sviluppato nuovi modelli di glaucoma nei topi che assomigliavano al glaucoma congenito primario. Iniettando un nuovo trattamento proteico a lunga durata e non tossico (Hepta-ANGPT1) nei topi, gli scienziati sono stati in grado di sostituire la funzione dei geni che, quando mutati, causano il glaucoma. Con questo trattamento iniettabile, gli scienziati hanno anche impedito con successo la formazione di glaucoma in un modello. Questa stessa terapia, quando iniettata negli occhi di topi adulti sani, ha ridotto la pressione negli occhi, supportandola come possibile nuova classe di terapia per la causa più comune di glaucoma negli adulti (glaucoma ad angolo aperto ad alta pressione intraoculare).
Lo studio, “La diafonia cellulare regola il percorso di deflusso dell’umore acqueo e fornisce nuovi bersagli per le terapie del glaucoma”, è stato pubblicato il 18 ottobre sulla rivista Nature Communications.
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“Il prossimo passo è sviluppare il sistema di consegna appropriato per il successo del nuovo trattamento proteico nei pazienti e portarlo alla produzione”, ha detto Quaggin.
Inoltre, gli scienziati hanno utilizzato la bioinformatica e i dati della sequenza di RNA unicellulare per comprendere e identificare i percorsi del glaucoma che possono essere esplorati in futuro per ulteriori bersagli terapeutici per la malattia, come quelli che regolano la comunicazione con un vaso sanguigno specializzato nell’occhio (canale di Schlemm ) importante per drenare i liquidi e mantenere la normale pressione oculare.
“Avere un trattamento in grado di promuovere il rimodellamento e/o la crescita di un canale di Schlemm difettoso per trattare il glaucoma sarebbe fantastico”, ha detto Quaggin. “Questi studi sono il primo passo verso questo obiettivo. La nostra speranza è che questo studio porti alla prima terapia mirata che promuova efficacemente il deflusso di liquidi (umore acqueo) dalla parte anteriore di un occhio, invertendo il difetto biologico sottostante nei pazienti con glaucoma”.
Altri coautori della Northwestern sono Ben Thompson (primo co-autore), il Dottor Jing Jin, Pan Liu e lo studente di medicina Raj Purohit. Questo studio si basa su un importante lavoro di squadra e su una collaborazione in corso con i coautori dell’Università di Madison-Wisconsin Terri Young e Stuart Thomson.
Fonte:Nature
