Oggi la FDA ha approvato Ninlaro (ixazomib) in combinazione con altre due terapie per il trattamento di persone affette da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
” Il mieloma multiplo è un cancro ematologico (del sangue) in cui le cellule del sistema immunitario, un tipo di globuli bianchi che hanno origine nel midollo osseo, diventano cancerose moltiplicandosi troppo rapidamente e accumulandosi in tutto l’organismo. L’accumulo di tali cellule cancerose può portare alla formazione di tumori alle ossa di tutto il corpo. Il midollo osseo sano produce cellule staminali che diventano globuli rossi, deputati al trasporto di ossigeno e altri materiali a tutti i tessuti del corpo; globuli bianchi, che combattono infezioni e malattie; o piastrine, che aiutano a prevenire le emorragie grazie alla coagulazione del sangue. Il mieloma multiplo può impedire al midollo osseo di produrre un numero sufficiente di cellule ematiche sane, indebolendo gravemente le ossa e il sistema immunitario.
Prevalenza e incidenza. Sono circa 230.000 le persone che, nel mondo, soffrono di mieloma multiplo e, stando alle stime, ammontano a 114.000 i nuovi casi diagnosticati ogni anno”.
“Man mano che aumenta la comprensione della biologia di base del mieloma multiplo, aumenta la possibilità di sviluppare nuovi farmaci per trattare la malattia”, ha detto Richard Pazdur, MD, Direttore dell’ Office of Hematology and Oncology Products in FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. ” Questo, è il terzo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento del mieloma multiplo, quest’anno. La FDA ha approvato infatti Farydak (panobinostat) a febbraio e Darzalex (daratumumab) all’inizio di questo mese”.
Ninlaro è un farmaco antitumorale, un “inibitore del proteasoma” e opere bloccando gli enzimi delle cellule del mieloma multiplo, ostacolando la loro capacità di crescere e sopravvivere. Ninlaro è il primo inibitore orale del proteasoma ed è stato approvato in combinazione con un altro trattamento approvato dalla FDA per il mieloma multiplo, chiamata Revlimid (lenalidomide) e Desametasone (un tipo di corticosteroide).
La sicurezza e l’efficacia di Ninlaro sono state dimostrate in uno studio clinico randomizzato in doppio cieco internazionale, su 722 pazienti con recidiva di mieloma multiplo o che non hanno risposto al trattamento precedente. I partecipanti allo studio hanno ricevuto Ninlaro in combinazione con Lenalidomide e Desametasone o un placebo più Desametasone e Lenalidomide. I pazienti trattati con Ninlaro sono vissuti più a lungo senza peggioramento della malattia, rispetto ai partecipanti trattati con l’altro regime.
Gli effetti indesiderati più comuni di Ninlaro sono diarrea, costipazione, ridotto numero di piastrine nel sangue ( trombocitopenia), neuropatia periferica, (intorpidimento e dolore da danni ai nervi, di solito nelle mani e piedi), nausea, edema periferico, vomito e mal di schiena.
La FDA ha concesso la revisione prioritaria e designazioni di farmaco orfano per Ninlaro che è commercializzato da Takeda Pharmaceuticals con sede a Osaka, in Giappone. Farydak è commercializzato da Novartis Pharmaceuticals nel New Jersey e Darzalex è commercializzato da Janssen Biotech di Horsham, Pennsylvania. Revlimid è commercializzato da Celgene Corporation, con sede a Summit, nel New Jersey.
Fonte: http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm473771.htm
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