Nel giro di un decennio, le persone con epilessia farmaco-resistente potranno assumere una pillola per sopprimere le crisi epilettiche, in modo simile a come si assumo gli antidolorifici per alleviare il mal di testa.
Circa 50 milioni di persone sono affette da epilessia in tutto il mondo. Di queste, circa il 70% risponde positivamente ai farmaci antiepilettici (AED). Dopo 2-5 anni di trattamento di successo, i farmaci possono essere sospesi nel 70% dei bambini e nel 60% degli adulti senza recidive. Le persone che non rispondono ai trattamenti farmacologici possono invece essere sottoposte ad un intervento chirurgico.
I ricercatori della University College di Londra (UCL) nel Regno Unito ritengono che il nuovo farmaco, sviluppato in pillole, può offrire un aiuto al 30% dei pazienti affetti da epilessia che non risponde correttamente ai farmaci antiepilettici.
Il nuovo trattamento – che è stato testato finora solo sui roditori, rende le cellule cerebrali più sensibili ad un composto nel cervello che è normalmente inattivo.
L’ autore senior della ricerca che ha sviluppato il nuovo trattamento, il Prof. Dimitri Kullmann, dell’istituto UCL di Neurologia, spiega come funziona il farmaco:
“In primo luogo, abbiamo iniettato un virus modificato nella zona del cervello dove sorgono le convulsioni. Questo virus istruisce le cellule cerebrali a produrre una proteina che viene attivata da CNO (clozapina-N-ossido), un composto che può essere assunto in pillola . La proteina attivata poi sopprime le cellule cerebrali over-eccitabili che inducono le convulsioni, ma solo in presenza di CNO “.
Attualmente, le crisi epilettiche gravi sono trattate con farmaci che sopprimono l’eccitabilità di tutte le cellule nel cervello, ma questi farmaci causano diversi effetti collaterali.
“Se possiamo assumere questo nuovo metodo nella clinica”, dice il Prof. Kullmann, ” cosa che speriamo di fare entro il prossimo decennio, potremo curare i pazienti che sono suscettibili di gravi convulsioni con un’iniezione una tantum del virus modificato, e quindi utilizzare CNO solo quando necessario “.
Il team suggerisce anche altri metodi di consegna – per esempio, una iniezione, può essere un modo più appropriato per fornire il composto in alcuni casi. Un sistema automatico di erogazione, che permette di consegnare CNO utilizzando una pompa – simile al modo in cui l’insulina viene somministrata in alcune persone con il diabete – è anche possibile.
Trattamento ‘completamente reversibile’ evita effetti collaterali permanenti
Prof. Kullmann sostiene che il “nuovo metodo è completamente reversibile”, quindi se i pazienti che assumono il composto hanno effetti collaterali, devono solo smettere di assumere la pillola.
Un altro vantaggio di CNO è che il composto ha una breve emivita di poche ore e colpisce solo le aree epilettiche pretrattate del cervello. Ciò evita il problema di colpire tutto il cervello, come nel caso di assunzione di farmaci di soppressione o di alterazioni permanenti apportate al cervello con trattamenti più invasivi.
“Le droghe short-acting sono a volte utilizzate in epilessia”, ci ha spiegato il prof Kullmann. “Tuttavia, poichè influenzano l’intero cervello, hanno un ruolo limitato e sono in genere utilizzati per fermare le convulsioni gravi, in caso di emergenza. La principale limitazione di farmaci a breve durata d’azione è che deprimono la respirazione e così i pazienti devono essere ammessi alla l’unità di terapia intensiva. Il nostro approccio consente di evitare questa complicazione “.
Fonte Nature Communications , pubblicato online il 27 Maggio 2014, abstract .
