La FDA ha approva un farmaco sviluppato nello Stato dell’Ohio per trattare i pazienti con CLL e SCL, leucemia linfocitica cronica e linfoma a piccole cellule.
Il 21 novembre 2019, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l’uso del farmaco Acalabrutinib per la terapia di prima linea della leucemia linfocitica cronica (CLL) e del linfoma a piccole cellule (SCL).
Questa è la prima piena approvazione della terapia farmacologica mirata, che è stata sviluppata e testata presso il Centro per il cancro globale della Ohio State University – Arthur G. James Cancer Hospital e Richard J. Solove Research Institute (OSUCCC – James,) in collaborazione con il partner farmaceutico, Acerta Pharma.
Acalabrutin è un inibitore della tirosina chinasi (BTK) di seconda generazione, una nuova classe di farmaci che ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza dei pazienti.
Il farmaco agisce legando permanentemente BTK, che fa parte di una catena di proteine che inoltrano i segnali di crescita dalla superficie della cellula cancerosa ai geni nel nucleo cellulare, consentendo alle cellule tumorali di sopravvivere e crescere. Bloccando BTK, il farmaco blocca il flusso di questi segnali di crescita e le cellule tumorali muoiono.
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A differenza dell’inibitore BTK di prima generazione (Ibrutinib, commercializzato come IMBRUVICA®), i dati preclinici e clinici mostrano che Acalabrutinib blocca più selettivamente il percorso BTK senza interrompere altri percorsi molecolari chiave importanti per preservare le piastrine e la funzione immunitaria, prevenendo / minimizzando alcuni effetti collaterali associati con il trattamento del cancro.
La ricerca scientifica di base, la sperimentazione clinica iniziale di fase I e numerosi studi clinici sequenziali di fase II e fase III che hanno portato a questa nuova approvazione della FDA di Acalabrutinib sono stati condotti da un team di ricercatori dell’OSUCCC – guidato da John C. Byrd, MD, distinto Professore universitario e D. Warren Brown Designated Chair in Leukemia Research presso l’OSUCCC – James.
La ricerca ha incluso studi clinici collaborativi con l’Ohio State University College of Veterinary Medicine e il Comparative and Translational Oncology Program, una collaborazione di ricerca che integra circa 40 ricercatori scientifici delle Università di medicina, farmacia, assistenza infermieristica e veterinaria dell’Ohio State, insieme a ricercatori del Nationwide Children’s Hospital, per studiare i tumori che si verificano sia nell’uomo che negli animali. William Kisseberth, DVM, ha diretto gli studi su Acalabrutinib nei cani con linfoma.
Acalabrutinib è un inibitore orale BTK altamente potente e selettivo che ha dimostrato di essere molto efficace per i pazienti affetti da CLL e altri tumori del sangue. È notevolmente ben tollerato e si traduce in una sopravvivenza libera da progressione più lunga.
“Siamo onorati ed entusiasti che questa ricerca aiuti i pazienti a prosperare “, ha detto John C. Byrd, MD, distinto Professore universitario Chair in Leukemia Research presso l’OSUCCC – Jame.
Il collaboratore Jennifer Woyach, MD, presenterà i dati dello studio al prossimo incontro annuale della American Society of Hematology sui meccanismi di resistenza che fanno sì che alcuni pazienti smettano di rispondere ad Acalabrutinib.
Fonte, The Ohio State University
