Emofilia-Immagine Credit Public Domain-
Le iniezioni una volta alla settimana di Efanesoctocog alfa di Sanofi, possono prevenire il sanguinamento e promuovere un’attività quasi normale da parte dell’agente della coagulazione fattore VIII, nell’emofilia A.
Uno studio globale che coinvolge i ricercatori della McMaster University ha sperimentato un potenziale nuovo trattamento che potrebbe essere un punto di svolta per le persone che vivono con l’emofilia A, una malattia genetica del sangue potenzialmente letale.
Il ricercatore co-principale Prof. Davide Matino ha affermato che le iniezioni una volta alla settimana di Efanesoctocog alfa possono prevenire il sanguinamento e promuovere un’attività quasi normale da parte dell’agente della coagulazione fattore VIII, fondamentale per arrestare il sanguinamento prolungato causato dall’emofilia A. Anche le persone che hanno assunto Efanesoctocog alfa hanno goduto di miglioramenti della funzione articolare, migliore salute generale e meno dolore.
Matino ha affermato che l’Efanesoctocog alfa agisce separando il fattore VIII dal suo vettore proteico associato, noto come fattore von Willebrand, annullando così la sua “emivita”. Ciò significa che le persone con emofilia A hanno bisogno solo di iniezioni una volta alla settimana invece di tre volte alla settimana.
I ricercatori hanno pubblicato le loro scoperte sul New England Journal of Medicine.
“Con questo trattamento, i pazienti affetti da emofilia A sono liberi di vivere la vita che desiderano poiché si sentono al sicuro, protetti e molti di loro mi dicono che non avvertono il dolore articolare quotidiano che avevano prima. Potrebbero non essere curati, ma questo trattamento è davvero la cosa migliore”, ha detto il Prof. Matino, del Dipartimento di Medicina.
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“Con una sola iniezione per un’intera settimana, le persone con emofilia A godranno di livelli normali o quasi normali di fattore VIII, il che è inaudito. In precedenza, i pazienti dovevano fare l’iniezione a giorni alterni, il che rappresentava un enorme fardello per loro, pur ottenendo un livello di protezione inferiore“, ha affermato il Prof. Matino.“I trattamenti per l’emofilia A sono migliorati più che mai nell’ultimo decennio. Ora abbiamo in cantiere terapie geniche e modifiche, trattamenti con anticorpi monoclonali e terapie cellulari”, ha aggiunto.
Lo studio, conclusosi nel 2021, ha rilevato che 133 pazienti affetti da emofilia trattati settimanalmente per un anno hanno migliorato i loro risultati e la qualità della vita rispetto al trattamento precedente.
“L’infrastruttura di ricerca e la leadership che abbiamo costruito in McMaster come leader per la rete canadese di raccolta dati sull’emofilia ci hanno permesso di attrarre studi clinici internazionali su trattamenti innovativi, come lo studio su Efanesoctocog alfa e la terapia genica”, ha affermato Alfonso Iorio, Professore e Direttore della clinica per l’emofilia della McMaster.
Cos’è l’emofilia?
L’emofilia A è una rara malattia emorragica causata da una mutazione nel gene che codifica per il fattore VIII, che interrompe efficacemente l’attività di coagulazione.
La condizione provoca sanguinamento ripetitivo nelle articolazioni a partire dalla prima infanzia e può essere pericolosa per la vita. L’emofilia A grave si verifica quando il livello di fattore VIII di una persona è inferiore all’uno per cento del normale.
“I pazienti che abbiamo arruolato in questo studio usano Efanesoctocog alfa da diversi anni e siamo lieti che McMaster sia riuscito a offrire loro questo trattamento e quindi l’opportunità di godere di una qualità di vita notevolmente migliore”, ha affermato Iorio.
Il finanziamento esterno per lo studio su efanesoctocog alpha è stato fornito da Sanofi.
