Insieme alla promessa che la tecnologia di editing genico CRISPR-Cas9 può offrire nuove terapie umane, c’è la necessità di garantirne la sicurezza. Un recente studio ha dimostrato che CRISPR-Cas9 non ha prodotto mutazioni genetiche fuori bersaglio nel pesce zebra. Questi risultati, pubblicati su Frontiers in Genetics, confermano i dati di precedenti studi in modelli animali che il rischio per il resto del genoma derivante dall’editing genetico è minimo.
“I nostri dati si aggiungono a un corpus crescente e importante di lavoro da parte della comunità scientifica secondo cui le mutazioni indesiderate dall’editing genico con CRISPR-Cas9 sono estremamente rare”, afferma l’autore senior dello studio Nico Katsanis, Ph.D.,Direttore Advanced Center for Translational and Genetic Medicine, Stanley Manne Children’s Research Institute, at Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago. Il Dr. Katsanis è anche Professore di Pediatria e Biologia cellulare e molecolare presso la Northwestern University Feinberg School of Medicine. “Questi risultati aiutano ad alleviare le preoccupazioni sui danni da errori dell’ editing genico usato nell’uomo. I nostri risultati assicurano che questa tecnologia è uno strumento prezioso e valido con grandi promesse per il trattamento dei disturbi genetici”.
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CRISPR-Cas9 è già utilizzato negli studi clinici nelle fasi iniziali di cancro, anemia falciforme e cecità infantile. Attualmente, i ricercatori rimuovono le cellule dal corpo, modificano il gene bersaglio e lo restituiscono al corpo.
Il Dott. Katsanis e colleghi hanno eseguito il sequenziamento dell’intero esoma (WES) in oltre 50 organismi individuali da tre generazioni di pesce zebra, che ha permesso di testare in modo efficace gli effetti della modifica genica. Il pesce zebra è un animale da laboratorio comunemente usato che condivide circa il 70% del suo genoma con l’uomo. WES è usato per identificare varianti genetiche in una parte del genoma che codifica per le proteine e costituisce i mattoni delle cellule, dei tessuti e degli organi del corpo.
“Sebbene il nostro studio sia solo uno dei tanti rapporti recenti, è unico perché abbiamo studiato un folto gruppo di animali correlati che ci ha permesso di selezionare gli effetti fuori bersaglio di CRISPR-Cas9 in modo imparziale”, afferma la coautrice Erica Davis, Ph.D ., dal Centro avanzato di medicina traslazionale e genetica, Manne Research Institute presso Lurie Children’s. La Dr.ssa Davis è Professore associato di Pediatria e biologia cellulare e molecolare presso la Northwestern University Feinberg School of Medicine. “Oltre alle implicazioni cliniche, i nostri risultati indicano che CRISPR-Cas9 è anche un potente strumento di ricerca, che ci aiuta a creare nuovi modelli di malattie genetiche con fiducia“.
Fonte, Frontiers in Genetics
