(Distrofia muscolare-Immagine Credit Public Domain).
Uno studio sull’uso compassionevole pubblicato in STEM CELLS Translational Medicine mostra risultati promettenti per il trattamento delle distrofie muscolari con cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dalla gelatina di Wharton (WJ), una sostanza presente nel cordone ombelicale. Guidati dai medici del Klara Medical Center (KMC), Czestochowa, Polonia, questi trattamenti WJ-MSC hanno portato a un miglioramento significativo di diversi muscoli del corpo nella maggior parte dei pazienti, senza effetti collaterali gravi.
“La somministrazione di WJ-MSC nelle indicazioni neurologiche è controversa; tuttavia, questo documento mostra che la terapia cellulare è un’opzione di trattamento sperimentale ragionevole, sebbene i criteri di ammissibilità per il trattamento debbano essere ottimizzati”, ha affermato Beata Świątkowska-Flis, MD, Ph.D., neurologa, capo unità presso il Centro polacco per le cellule KMC, terapie e Immunoterapia e leader dello studio.
Le distrofie muscolari comprendono un gruppo di malattie muscolari causate da mutazioni nei geni che provocano atrofia muscolare progressiva e debolezza. Questo può portare alla morte per insufficienza respiratoria o cardiomiopatia.
“Esistono molti tipi di distrofia muscolare, ciascuno che colpisce specifici gruppi muscolari, con segni e sintomi che compaiono in età diverse e di gravità variabile. Sebbene oltre 30 geni unici siano coinvolti nella loro patogenesi, una mutazione simile nello stesso gene può causare un’ampia gamma di fenotipi e geni distinti possono essere responsabili di un fenotipo identico. A causa di questa eterogeneità, i trattamenti farmacologici sono limitati”, ha affermato il Dott. Świątkowska-Flis.
Le opzioni attuali includono cure di supporto e farmaci. Sebbene gli steroidi siano il gold standard in farmacoterapia, possono avere effetti collaterali significativi, tra cui aumento di peso, ritardo della pubertà, problemi comportamentali e fratture ossee.
“Sebbene le cellule staminali non possano risolvere le condizioni genetiche sottostanti, le loro proprietà terapeutiche ad ampio raggio possono migliorare le conseguenze delle mutazioni coinvolte. Il nostro studio descrive i risultati clinici dell’uso compassionevole delle WJ-MSC in pazienti con distrofie muscolari trattati in contesti di vita reale”, ha affermato il Dott. Świątkowska-Flis.
Lo studio ha coinvolto 22 persone con diversi tipi di distrofie muscolari. Il gruppo è stato diviso equamente tra maschi e femmine e l’età media era di 33 anni. Ogni persona ha ricevuto 1-5 iniezioni endovenose e/o intratecali per ciclo di trattamento in un massimo di due cicli ogni due mesi. La forza muscolare è stata quindi valutata utilizzando una serie di misuratori di forza computerizzati CQ Dynamometer.
“Nel gruppo nel suo insieme, abbiamo visto un miglioramento significativo in diversi muscoli del corpo, inclusi arti, anche, gomiti e spalle”, ha riferito il Dott. Świątkowska-Flis. “Nel caso di maggior successo, il paziente ha iniziato a muoversi senza stampelle, ha interrotto la riabilitazione e ha ripreso un lavoro a tempo pieno“.
Vedi anche:Nuovo trattamento per la forma comune di distrofia muscolare mostra risultati promettenti
Sebbene questi risultati siano impressionanti, i medici avvertono che è troppo presto per determinare la posizione delle MSC nel trattamento delle distrofie muscolari.
“Per esempio, non sappiamo quanto durerà l’effetto terapeutico; potrebbe essere che la terapia debba essere ripetuta ciclicamente. Sono necessari ulteriori studi per ottimizzare la terapia con cellule staminali sia in termini di schema di trattamento a lungo termine sia di possibile sinergia con trattamenti farmacologici e/o riabilitativi. Tuttavia, riteniamo che i risultati siano cautamente incoraggianti, soprattutto alla luce di nessun altro trattamento efficace”, ha affermato il Dott. Świątkowska-Flis.
“Anche se l’uso delle cellule staminali mesenchimali nelle indicazioni neurologiche è controverso, questo studio mostra che la terapia cellulare è un’opzione di trattamento sperimentale ragionevole per questo raro gruppo di malattie muscolari”, ha affermato Anthony Atala, MD, Editor-in-Chief di STEM CELLS Translational Medicine e Direttore del Wake Forest Institute for Regenerative Medicine. “Non sono stati osservati effetti collaterali e i dati derivanti da questo studio sono potenzialmente incoraggianti e di interesse. Attendiamo con impazienza la continuazione di questa ricerca per documentare ulteriormente l’efficacia clinica”.
Riferimento: “L’uso di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale in pazienti con distrofie muscolari: risultati dell’uso compassionevole in contesti di vita reale” di Beata Świątkowska-Flis, Izabela Zdolińska-Malinowska, Dominika Sługocka e Dariusz Boruczkowski, 27 luglio 2021, Stem Cell Journal
