Una cura per il diabete di tipo 1 è stata a lungo ricercata dai massimi esperti. Ora, gli scienziati degli Istituti Gladstone, sfruttando la potenza della medicina rigenerativa, hanno sviluppato una tecnica in modelli animali che può ricostituire le stesse cellule distrutte dalla malattia.
I risultati sono stati pubblicati oggi, online, sulla rivista Cell Stem Cell e rappresentano un passo importante verso la liberazione di un’intera generazione di pazienti, dalle iniezioni che devono fare per tutta la vita, che caratterizzano questa malattia devastante.
“Il potere della medicina rigenerativa è che può potenzialmente fornire una fonte illimitata di ß-cellule funzionali che producono insulina e che possono poi essere trapiantate nel paziente”, ha spiegato il dottor Ding, che è anche professore presso la University of California, San Francisco (UCSF), con cui Gladstone è affiliato. «Ma i precedenti tentativi di produrre grandi quantità di ß-cellule sane – e di sviluppare un sistema di consegna praticabile – non sono del tutto riusciti. Così abbiamo utilizzato un approccio un po ‘diverso”.
Una delle sfide principali per la generazione di grandi quantità di ß-cellule è che queste cellule hanno limitata capacità rigenerativa, una volta mature è ancora più difficile riprodurle.Così il gruppo di ricerca,ha deciso di fare un passo indietro nel ciclo di vita di queste cellule.
La squadra ha per prima cosa, raccolto le cellule della pelle, chiamate fibroblasti, da topi di laboratorio. Poi, trattando i fibroblasti con un unico ‘cocktail’ di molecole e fattori di riprogrammazione, ha trasformato le cellule in cellule endoderma-like. Cellule endoderma sono un tipo di cellula trovata in embrione precoce e che alla fine maturano in organi principali del corpo – tra cui il pancreas.
“Utilizzando un altro cocktail chimico, abbiamo poi trasformato queste cellule endoderma nelle cellule che imitavano cellule del pancreas, che abbiamo chiamato PPLC”, ha dichiarato Ke Li, PhD, autore principale del documento. “Il nostro obiettivo iniziale era quello di vedere se potevamo convincere questi PPLC a maturare in cellule che, come ß-cellule, rispondono ai segnali chimici corretti e – soprattutto – secernono insulina. E i nostri esperimenti iniziali, eseguiti in una capsula di Petri, hanno avuto successo”.
Il team di ricerca ha poi voluto vedere se lo stesso si sarebbe verificato in modelli animali vivi. Quindi ha trapiantato PPLC in topi modificati per avere iperglicemia (alti livelli di glucosio), un indicatore chiave del diabete.
“È importante sottolineare che, appena una settimana dopo il trapianto, i livelli di glucosio degli animali hanno iniziato a diminuire gradualmente avvicinandosi a livelli normali”, ha continuato il dottor Li. «E quando abbiamo rimosso le cellule trapiantate, abbiamo visto un picco immediato di glucosio, rivelando un legame diretto tra il trapianto di PPLC e ridotta iperglicemia “.
Ma è stato quando il team ha testato i topi otto settimane post-trapianto, che è rimasto sconvolto: PPLC avevano dato luogo a cellule ß- completamente funzionali, che secernevano insulina.
“Questi risultati evidenziano non solo il potere di piccole molecole di riprogrammazione cellulare, ma sono la prova di principio che potrebbero un giorno essere usate come un approccio terapeutico personalizzato in pazienti affetti da diabete di tipo 1”, ha spiegato il dottor Ding.
Fonte Cell Stem Cell , February 2014 DOI: 10.1016/j.stem.2014.01.006
