Diabete di tipo 1-Immagine Credit Public Domain-
A cura dell’Istituto di ricerca medica del St Vincent’s Institute of Medical Research (SVI) di Melbourne-
Una ricerca pubblicata oggi sul New England Journal of Medicine da ricercatori del ricercatori del St Vincent’s Institute of Medical Research (SVI) di Melbourne, ha dimostrato che un farmaco comunemente prescritto per l’artrite reumatoide può sopprimere la progressione del diabete di tipo 1.
Il primo studio umano al mondo condotto dal Professor Thomas Kay dello SVI, ha dimostrato che un farmaco chiamato Baricitinib può preservare in modo sicuro ed efficace la produzione di insulina del corpo e sopprimere la progressione del diabete di tipo 1 nelle persone. che hanno iniziato il trattamento entro 100 giorni dalla diagnosi.
“Quando viene diagnosticato per la prima volta il diabete di tipo 1, è ancora presente nel corpo un numero considerevole di cellule produttrici di insulina. Volevamo vedere se potevamo proteggere dall’ulteriore distruzione da parte del sistema immunitario, queste cellule. Abbiamo dimostrato che Baricitinib è sicuro ed efficace nel rallentare la progressione del diabete di tipo 1 nelle persone a cui è stato recentemente diagnosticato”, ha affermato il Professor Kay.
Questa ricerca innovativa si dimostra promettente come il primo trattamento per il diabete di tipo 1, modificante la malattia di questo tipo, che può essere somministrato sotto forma di compresse.
“È estremamente entusiasmante per noi essere il primo gruppo al mondo a testare l’efficacia di Baricitinib come potenziale trattamento del diabete di tipo 1“, ha affermato il Professor Kay.
“Fino ad ora, le persone con diabete di tipo 1 facevano affidamento sull’insulina somministrata tramite iniezione o pompa per infusione. Il nostro studio ha dimostrato che, se iniziato abbastanza presto dopo la diagnosi e mentre i partecipanti continuavano ad assumere il farmaco, la loro produzione di insulina veniva mantenuta. Le persone con diabete di tipo 1 partecipanti allo studio, a cui è stato somministrato il farmaco, hanno richiesto una quantità significativamente inferiore di insulina per il trattamento”.
La gestione della malattia autoimmune permanente è incredibilmente gravosa per le persone diagnosticate e per le loro famiglie, poiché richiede un meticoloso monitoraggio del glucosio e la somministrazione di insulina giorno e notte per rimanere in vita.
Fino alla scoperta dell’insulina, avvenuta più di 100 anni fa, il diabete di tipo 1 era una condizione fatale. Nonostante il ruolo salvavita dell’insulina, la terapia stessa è potenzialmente pericolosa se ne viene somministrata troppa o troppo poca e la condizione presenta comunque complicazioni a lungo termine, tra cui infarto e ictus, disturbi della vista, malattie renali e danni ai nervi.
“Siamo molto ottimisti sul fatto che questo trattamento diventerà clinicamente disponibile. Questo rappresenterebbe un enorme cambiamento nel modo in cui viene gestito il diabete di tipo 1 e riteniamo che sia promettente come miglioramento fondamentale nella capacità di controllare il diabete di tipo 1”, ha affermato la Prof.ssa Helen Thomas, responsabile preclinica dello studio.
La sperimentazione clinica è stata finanziata da JDRF, la principale Organizzazione di ricerca, patrocinio e programmi comunitari sul diabete di tipo 1, anche attraverso la JDRF Type 1 Diabetes Clinical Research Network. Tra i partner figurano il Royal Melbourne Hospital, il St Vincent’s Hospital Melbourne, il Royal Children’s Hospital e il Women’s and Children’s Hospital di Adelaide.
Informazioni di base sul diabete di tipo 1
- Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca e uccide erroneamente le cellule del pancreas che producono insulina.
- Le persone con diabete di tipo 1 dipendono dall’insulina somministrata esternamente per sopravvivere.
- Il diabete di tipo1 viene diagnosticato più comunemente nei bambini, ma la malattia può essere diagnosticata anche negli adulti.
- Più di 130.000 australiani soffrono di diabete di tipo1: abbiamo uno dei tassi di diabete di tipo1 più alti al mondo. Nel 2022, a circa 4.000 persone è stato recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1 in Australia.
- Il costo stimato dell’assistenza sanitaria in Australia per il trattamento delle persone con diabete di tipo 1 nel 2012 è stato di 570 milioni di dollari all’anno (ultimi dati disponibili).
Maggiori informazioni sulla ricerca
- In media, portare un nuovo farmaco sul mercato costa 2-3 miliardi di dollari e richiede più di 13 anni di intensi studi e sperimentazioni cliniche. Molti farmaci superano l’uno o l’altro degli ostacoli posti davanti a loro: hanno effetti collaterali indesiderati, o sono tossici, oppure i pazienti non mostrano i benefici osservati nei modelli animali della malattia. A causa del grande investimento in tempo, denaro e risorse spesi per portare un farmaco in clinica, i ricercatori stanno sempre più esaminando l’armadietto dei farmaci approvati per identificare quelli che potrebbero funzionare per un’indicazione diversa.
- Lo studio umano randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo del farmaco Baricitinib ha monitorato la glicemia e la produzione di insulina di 91 partecipanti nel corso di un anno. Di questi, 60 hanno ricevuto Baricitinib e 31 un placebo. Tutti i partecipanti allo studio avevano un’età compresa tra 10 e 30 anni e avevano iniziato lo studio entro 100 giorni dalla diagnosi di diabete di tipo1. I partecipanti hanno continuato la terapia insulinica prescritta per tutta la durata dello studio. I ricercatori hanno monitorato la dose giornaliera totale di insulina dei partecipanti, la quantità di insulina prodotta a livello endogeno (dal loro stesso pancreas), i livelli di glucosio nel sangue e i livelli di HbA1C. L’HbA1c, o emoglobina glicata, è una misura dei livelli medi di glucosio (zucchero) nel sangue negli ultimi due o tre mesi.
- Baricitinib blocca un enzima che normalmente contribuisce a trasmettere i segnali che regolano il sistema immunitario e l’infiammazione. Il farmaco è attualmente prescritto per il trattamento dell’artrite reumatoide, che è un’altra malattia autoimmune. Si ritiene che il farmaco riduca in modo simile la risposta immunitaria contro le cellule produttrici di insulina nelle persone con diabete di tipo1 di nuova diagnosi, ritardando così la comparsa dei sintomi conclamati della malattia, migliorando il controllo del glucosio e riducendo il rischio di effetti dannosi sulla salute a lungo termine.
- Leggi anche:Diabete di tipo 1: sviluppato pancreas bioingegnerizzato
- I video allegati dimostrano la “vita e la morte di una cellula beta” e cosa succede in laboratorio quando un farmaco simile viene utilizzato in una coltura cellulare con cellule produttrici di insulina incubate insieme a cellule immunitarie. Nel primo video, senza trattamento, le cellule immunitarie attaccano e uccidono le cellule produttrici di insulina. Quando il farmaco viene incluso nel secondo video, le cellule immunitarie vengono disabilitate e non sono in grado di uccidere le cellule produttrici di insulina.
- https://youtu.be/yPovcqYu8a4
- https://youtu.be/Cs7UgvQcrko
