La degenerazione maculare legata all’età (AMD) è la causa principale di perdita della vista negli individui con più di 65 anni, caratterizzata da cambiamenti anomali nella macula, che comportano una riduzione della vista e oggetti distorti. L’AMD secca rappresenta il 90% di tutti i casi di AMD, con un danno visivo relativamente lieve; tuttavia, circa il 30% progredisce verso la grave perdita della vista associata all’AMD umida entro 10 anni.
Gli unici trattamenti approvati dalla FDA per la degenerazione maculare secca senile a partire dal 2023 sono due farmaci iniettabili, che presentano i limiti delle preoccupazioni relative alle complicazioni delle iniezioni intravitreali e della modesta efficacia nel ripristino della vista.
Un team di ricerca guidato dal Dott. Moon-Hyeong Seo del Natural Product Drug Development Center presso il Korea Institute of Science and Technology (KIST) ha sviluppato un nuovo agente terapeutico per la AMD secca che può essere somministrato come collirio.
Il lavoro è stato pubblicato sulla rivista Advanced Science.
I colliri sono il metodo di somministrazione dei farmaci preferito nel mercato oftalmico, ma sviluppare formulazioni di colliri mirate alla retina, situata nel segmento posteriore dell’occhio, continua a rappresentare una sfida significativa.
Per affrontare i limiti dei trattamenti basati sulle iniezioni, il team di ricerca si è concentrato sul percorso di segnalazione infiammatoria dei recettori Toll-like (TLR), noti per svolgere un ruolo fondamentale nella patogenesi dell’AMD.
Estraendo sequenze peptidiche da decine di migliaia di proteine con strutture simili alle proteine di segnalazione TLR naturali, i ricercatori hanno creato un’ampia libreria di oltre 190.000 candidati farmaci peptidici.
Utilizzando una tecnologia avanzata per lo screening rapido dei peptidi che si legano specificamente alle proteine di segnalazione TLR, sono riusciti a identificare con successo diversi peptidi candidati in grado di inibire le interazioni tra queste proteine.
I ricercatori hanno convalidato l’efficacia terapeutica dei peptidi somministrandoli come collirio a topi con AMD secca indotta. Il gruppo trattato ha mostrato protezione delle cellule retiniche e una degenerazione retinica significativamente ridotta, paragonabile a quella dei topi normali. Ciò ha dimostrato che i colliri a base di peptidi potrebbero sostituire efficacemente le terapie iniettabili esistenti per l’AMD secca.
Questo nuovo agente terapeutico, somministrato sotto forma di collirio, offre ai pazienti maggiore praticità e aderenza al trattamento, riducendo al contempo le complicazioni e i costi associati ai trattamenti invasivi ripetuti.
Inoltre, la natura non invasiva e sicura della terapia fornisce una nuova opzione di trattamento che migliora sia l’efficacia che la soddisfazione del paziente. Si prevede che questa innovazione rivoluzionerà l’accessibilità al trattamento dell’AMD e di altre condizioni oftalmiche correlate.
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Il Dott. Seo ha affermato: “Il KIST Natural Product Drug Development Center, fondato a settembre per concentrarsi sulla ricerca basata sulla missione, mira a sviluppare farmaci globali mirati alle malattie legate all’invecchiamento, tra cui cancro e condizioni oftalmiche. Abbiamo in programma di condurre ricerche collaborative con aziende farmaceutiche nazionali e internazionali per promuovere sperimentazioni cliniche globali per questa innovativa terapia per la AMD secca”.
Fonte:Advanced Science