(Degenerazione maculare secca-immagine Credit Public Domain).
I ricercatori del Trinity College di Dublino hanno sviluppato un nuovo approccio di terapia genica con il potenziale di trattare la degenerazione maculare secca legata all’età (AMD), una malattia progressiva dell’occhio che colpisce fino al 10% degli adulti di età superiore ai 65 anni ed è una delle principali causa di grave compromissione della vista e cecità in questa fascia di età.
I casi di AMD secca rappresentano circa l’85-90% di tutti i casi di AMD e non ci sono trattamenti disponibili per trattare o prevenire la progressione della malattia. Sono necessarie nuove opzioni terapeutiche per questa malattia debilitante. Negli adulti, è stato riscontrato che molte malattie dell’invecchiamento presentano difetti della funzione mitocondriale, inclusa l’AMD.
Il team, della Trinity’s School of Genetics and Microbiology, ha sviluppato una nuova terapia genica (ophNdi1) che è la prima del suo genere a colpire direttamente la funzione mitocondriale nelle cellule che non funzionano correttamente nell’AMD. I mitocondri sono conosciuti come le “centrali elettriche” della cellula perché gestiscono la produzione di energia, ma le loro prestazioni scendono notevolmente nell’AMD secca e questo è legato a un deterioramento della vista.
Vedi anche:Degenerazione maculare secca: Prozac riduce il rischio
La nuova terapia genica utilizza abilmente un virus per accedere alle cellule che soffrono e fornire il codice necessario ai mitocondri in crisi per un’ancora di salvezza, consentendo loro di generare energia extra e continuare a funzionare a supporto della vista. La terapia ha mostrato benefici in più modelli di AMD secca, offrendo la speranza che un giorno possa diventare un trattamento che potrebbe aiutare milioni di persone in tutto il mondo.
La Prof.ssa Jane Farrar, autrice senior, ha affermato: “In modo critico, questo studio fornisce la prima prova in modelli che la modulazione diretta della bioenergetica nelle cellule oculari può fornire benefici e migliorare la funzione visiva nell’AMD secca. In tal modo, lo studio mette in evidenza le centrali energetiche del cellula, mitocondri, come bersagli chiave per l’AMD secca“.
La Dott.ssa Sophia Millington-Ward, prima autrice e ricercatrice presso la Trinity’s School of Genetics and Microbiology, ha affermato: “La nuova terapia genica mirata all’energia cellulare, o funzione mitocondriale, che abbiamo esplorato per l’AMD secca ha fornito costantemente benefici nei sistemi modello testati. Molte cellule retiniche, essenziali per la vista, richiedono livelli di energia particolarmente elevati rispetto alla maggior parte delle altre cellule, il che le rende particolarmente vulnerabili alla disfunzione mitocondriale La terapia che stiamo sviluppando mira direttamente alla funzione mitocondriale e aumenta i livelli di produzione di energia nella retina, il che porta a migliore funzione visiva nei modelli di malattia di AMD secca”.
“Sebbene ci sia ancora altro lavoro da fare prima che questa strategia possa essere resa disponibile come trattamento per i pazienti, i risultati ci danno la speranza che ci stiamo avvicinando a una soluzione per questa condizione impegnativa e debilitante”.
Lo studio è stato appena pubblicato su Clinical and Translational Medicine.
.){kind=link}