Gli scienziati di Peter Mac hanno trovato un modo per utilizzare il potente strumento di editing genetico CRISPR per silenziare le mutazioni genetiche che causano il cancro, finora inaccessibili ai farmaci mirati.
Il Dott. Mohamed Fareh e i suoi colleghi hanno dimostrato che è possibile silenziare le mutazioni genetiche KRAS G12, NRAS G12D e BRAF V600E, note per essere responsabili di tumori aggressivi al pancreas, al colon-retto e ai polmoni.
Il loro nuovo metodo è stato in grado di degradare selettivamente i messaggi di RNA da questi geni mutanti senza avere alcun effetto sui geni sani correlati. Un articolo che descrive questo approccio è stato appena pubblicato su Science Advances.
“Questo lavoro dimostra l’incredibile potenziale di CRISPR-Cas13 di agire come un farmaco preciso e specifico per una mutazione”, afferma il Dott. Fareh, che ha guidato questo lavoro insieme alla Dott.ssa Carolyn Shembrey presso il Peter Mac.
“Con un ulteriore sviluppo, questa piattaforma potrebbe trasformare il modo in cui trattiamo i tumori causati da mutazioni difficili da colpire. La precisione e l’adattabilità di questo sistema aprono anche nuove porte a trattamenti personalizzati contro il cancro, adattati al profilo genetico unico di ogni individuo”.
CRISPR è un potente strumento che gli scienziati usano per colpire e disabilitare o modificare DNA specifico nelle cellule. Cas13 è una proteina coinvolta in questo processo che consente a questo strumento di colpire l’RNA, le informazioni a valle inviate dal DNA, anziché il DNA stesso.
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Le mutazioni che sono state silenziate con successo sono varianti a singolo nucleotide (SNV), ovvero piccole modifiche nel codice genetico che alimentano la crescita incontrollata delle cellule.
“È noto che questi SNV sono difficili da combattere con i farmaci tradizionali”, afferma il Dott. Fareh.
Fonte:Science Advances