I regolatori sanitari statunitensi hanno approvato un secondo farmaco per una forma debilitante di distrofia muscolare, una decisione a sorpresa dopo che il farmaco è stato respinto per motivi di sicurezza solo quattro mesi fa.
La sentenza segna la seconda volta che la Food and Drug Administration ha concesso l’approvazione preliminare per di un farmaco sulla base dei primi risultati ed è probabile che susciti domande sui suoi standard per l’eliminazione di farmaci in gran parte non provati.
La FDA ha dichiarato alla fine di giovedì di aver approvato Vyondys 53 di Sarepta Therapeutics per i pazienti con una forma di distrofia muscolare di Duchenne che colpisce circa 1 su ogni 3.600 ragazzi negli Stati Uniti, causando debolezza muscolare, perdita di movimento e morte precoce, di solito quando i pazienti hanno 20 o 30 anni. Il farmaco è per un tipo specifico della malattia che colpisce circa l’8 percento dei ragazzi con Duchenne.
Ad agosto, la FDA sembrava rifiutare i farmaci iniettabili, inviando una lettera alla compagnia che segnalava i rischi di infezioni e lesioni renali.Ma Sarepta ha contestato la decisione, portandola alla leadership del centro antidroga della FDA. La società ha reinviato la sua domanda e i suoi dati e la FDA ha invertito la sua decisione, secondo un comunicato stampa di Sarepta.
Alcuni analisti di Wall Street hanno affermato che l’approvazione suggerisce di allentare gli standard dell’agenzia.
“A nostro avviso, la rapidità del processo decisionale in agenzia non ispira fiducia”, ha scritto l’analista Debjit Chattopadhyay in una nota agli investitori.
È la seconda volta che un farmaco Sarepta ha seguito un percorso insolito per l’approvazione. Nel 2016, i leader della FDA hanno autorizzato il primo farmaco per la distrofia muscolare della società, annullando i revisori delle agenzie che avevano affermato che c’erano poche prove che funzionasse. La decisione ha seguito anche un’intensa campagna di lobbying da parte di famiglie di pazienti, politici e medici. I critici dell’agenzia hanno suggerito che la FDA potrebbe essersi inchinata a pressioni esterne.
Vyondys ha ricevuto “un’approvazione accelerata” sulla base di risultati preliminari che dimostrano che aumenta una proteina che aiuta la crescita delle fibre muscolari. Ma il farmaco non ha ancora dimostrato di migliorare la mobilità o la salute dei pazienti. La FDA richiede a Sarepta di condurre studi di follow-up su tali misure per entrambi i farmaci. Se la società non mostra che i farmaci aiutano i pazienti, la FDA può revocare l’approvazione, anche se raramente lo fa.
Lo studio di follow-up per Vyondys è previsto per il 2024. Il farmaco avrà un costo di $ 300.000 all’anno per il paziente tipico: un paziente che pesa 44 chili, secondo la società. È lo stesso prezzo del precedente farmaco di Sarepta.
Gli analisti hanno affermato che la decisione inaspettata potrebbe essere di buon auspicio per altri farmaci sperimentali con risultati di studio discutibili, tra cui un farmaco attentamente monitorato per l’Alzheimer che arriverà presto all’agenzia. Gli sviluppatori del farmaco hanno riportato risultati a ottobre che suggeriscono che i loro farmaci potrebbero essere i primi a rallentare il declino mentale nell’Alzheimer. Ma molti esperti sono scettici, notando cambiamenti di studio insoliti e analisi utilizzate durante lo sviluppo del farmaco.
Fonte, Voanews
