La SLA o Morbo di Lou Gehrig – nota anche come sclerosi laterale amiotrofica – è una malattia incurabile che colpisce ben 30.000 persone negli Stati Uniti. Un nuovo studio pubblicato sul Journal of Neuroscience suggerisce che un composto di rame potrebbe essere utilizzato nel trattamento della condizione.
I ricercatori, provenienti da Australia, Stati Uniti e Regno Unito, hanno dimostrato nei topi, che la somministrazione orale di questo composto ha esteso la durata della vita e migliorato la funzione locomotoria di topi transgenici geneticamente ingegnerizzati per sviluppare la sclerosi laterale amiotrofica(SLA).
La SLA è una malattia neurologica letale a rapida progressione che attacca le cellule nervose che sono responsabili del controllo dei muscoli volontari.
Essa è caratterizzata dalla graduale degenerazione e morte dei neuroni motori – cellule nervose nel cervello, tronco cerebrale e del midollo spinale, responsabili della comunicazione tra il sistema nervoso e muscoli volontari del corpo.
Poiché i neuroni motori superiori e inferiori degenerano o muoiono nella SLA, vene bloccato l’invio di messaggi ai muscoli e la capacità del cervello di avviare e controllare il movimento volontario, cessa.
La maggior parte delle persone con la condizione muore per insufficienza respiratoria entro 3-5 anni dalla comparsa dei sintomi, ma circa il 10% sopravvive per 10 anni o più.
I ricercatori, guidati dal Prof. Giuseppe Beckman della Oregon State University College of Science, affermano che finora, nessuna terapia per la SLA è mai stato in grado di estendere la durata della vita per più di un paio di mesi, negli esseri umani.
Tuttavia, essi aggiungono che il loro approccio di recente scoperta, potrebbe cambiare questa situazione e potenzialmente potrebbe aiutare anche le persone affette da malattia di Parkinson.
Il nuovo composto aumenta la durata della vita del 26%
Il team spiega che nella SLA è stata rintracciata una mutazioni in rame, zinco e superossido dismutasi – un antiossidante noto anche come SOD1. Normalmente, il corretto funzionamento di SOD1 è essenziale per la vita, ma quando mancano i suoi cofattori metallici, diventa tossico causando la conseguente morte dei motoneuroni.
Secondo la squadra, rame e zinco potrebbero stabilizzare la proteina.
Il Prof. Beckman spiega ulteriormente questo processo:
“Il danno della SLA si verifica principalmente nel midollo spinale che è anche uno dei luoghi più difficili del corpo per assorbire il rame. Il rame è di per sé necessario, ma può essere tossico, per cui i suoi livelli sono strettamente controllati nel corpo.
La terapia alla quale stiamo lavorando, favorisce l’assorbimento del rame selettivamente nelle cellule del midollo spinale, nella misura in cui il corpo ha effettivamente bisogno, altrimenti, il composto mantiene il rame inerte”.
I ricercatori ritengono che recuperando il giusto equilibrio del rame nel cervello e nel midollo spinale, si stabilizza SOD1 nella sua forma matura, migliorando la funzione dei mitocondri.
Il nuovo composto si chiama “rame ATSM”. E’ stato precedentemente studiato per l’utilizzo nel trattamento del cancro ed è poco costoso da realizzare.
Nello studio sui topi, i ricercatori hanno osservato che il composto ha esteso la durata della vita del 26% ed essi credono che con ulteriori ricerche, si possa ulteriormente aumentare questa percentuale.
Blaine Roberts, autore dello studio e ricercatore presso l’Università di Melbourne in Australia, racconta che i risultati ottenuti, sono l’opposto di quello che si aspettavano:
“Il trattamento ha aumentato la quantità di SOD mutante e dal dogma accettato questo significa che gli animali dovrebbero peggiorare. Ma in questo caso, hanno ottenuto un miglioramento. Questo perché abbiamo utilizzato una somministrazione mirata di rame solo alle cellule che ne avevano bisogno “.
L’ approccio potrebbe aiutare anche nella terapia del Parkinson
Anche se nessuna cura è stata trovata per la SLA, la Food and Drug Administration ha approvato il primo trattamento farmacologico per la malattia nel 1995. Chiamato riluzolo (Rilutek), si ritiene che possa ridurre il danno al motoneurone diminuendo il rilascio di glutammato.
Nel 90-95% dei casi di SLA, la malattia si verifica in modo casuale, senza fattori di rischio chiari e gli individui con questa forma della malattia, non hanno una storia familiare di SLA.
L’insorgenza della SLA è spesso così silenziosa che i sintomi vengono trascurati. Questi includono: crampi, spasticità, debolezza muscolare, difficoltà della voce o difficoltà a masticare o deglutire.
Anche se è una condizione debilitante, Beckman dice: ” Crediamo che con ulteriori miglioramenti e in seguito agli studi clinici umani necessari per la sicurezza e l’efficacia, l’ approccio potrebbe fornire non solo una nuova terapia per la SLA, ma anche potenziali terapie per il Parkinson”.
Fonte: Oral Treatment with CuII(atsm) Increases Mutant SOD1 In Vivo but Protects Motor Neurons and Improves the Phenotype of a Transgenic Mouse Model of Amyotrophic Lateral Sclerosis, Blaine Roberts, et al., Journal of Neuroscience, doi: 10.1523/JNEUROSCI.4196-13.2014, published online 4 June 2014, Abstract.
