Un nuovo trattamento sperimentale si dimostra efficace per la cura di pazienti affetti da colangite sclerosante primitiva (CSP), una condizione rara caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari del fegato e per la quale non esistono attualmente farmaci .
Lo studio, presentato oggi all’ International Liver Congress ™ 2016 a Barcellona, ha dimostrato che a 12 settimane, l’acido Norursodeoxycholic ha significativamente ridotto i livelli di fosfatasi alcalina sierica, un enzima presente nel sangue i cui livelli aumentano in presenza di malattie del fegato.
Nella colangite sclerosante primitiva, danni ai dotti biliari provocano l’accumulo di acidi biliari nel fegato causando danni al tessuto del fegato. I primi sintomi sono stanchezza e prurito, tuttavia, come la malattia progredisce, può portare a cirrosi epatica (cicatrizzazione del fegato), alta pressione sanguigna nei vasi tra il fegato e l’intestino, insufficienza epatica e cancro al fegato. La prevalenza di colangite sclerosante primaria è stimato in 6,3 casi su 100.000 persone nell’Unione europea, o circa 82.000 persone e nei casi avanzati, per i pazienti può essere necessario il trapianto di fegato.
“Il nostro studio dimostra che l’acido Norursodeoxycholic potrebbe essere una valida opzione di trattamento per i pazienti con questa condizione cronica e debilitante,” ha detto il Professor Michael Trauner, Divisione di Gastroenterologia ed Epatologia alla Medical University di Vienna e autore principale dello studio. “L’acido Norursodeoxycholic ha fornito una soluzione sicura ed efficace per i pazienti con colangite sclerosante primaria”.
La studio europeo multicentrico di fase 2, in doppio cieco randomizzato, è stato condotto in 159 pazienti. I pazienti con livelli di fosfatasi alcalina elevati sono stati randomizzati per un periodo di trattamento di 12 settimane e un periodo di follow-up di quattro settimane, con diverse dosi di trattamento. Alcuni pazienti hanno ricevuto 500 mg, 1000mg o 1500mg di acido Norursodeoxycholic al giorno e altri pazienti hanno ricevuto un placebo. L’endpoint primario di efficacia dello studio era la variazione relativa media della fosfatasi alcalina sierica tra la visita basale e la visita a fine trattamento.
Nella popolazione CSP, 500mg, 1000mg e 1500mg di acido Norursodeoxycholic hanno diminuito la fosfatasi alcalina sierica del 12,3% (p = 0,0029), 17,3% (p = 0,0003) e 26% (p <0,0001), rispettivamente. Gli eventi avversi si sono verificati con frequenze simili in tutti i gruppi di trattamento e nel gruppo placebo. In particolare, anche forte prurito della pelle (prurito) si è verificato a basse frequenze con solo piccole differenze tra i gruppi: 7 eventi nel trattamento con 500 mg / d, 7 eventi in 1.000mg / d, 12 eventi in 1.500mg / d e 10 eventi nel gruppo placebo.
” La colangite sclerosante primitiva è una malattia del fegato rara ma pericolosa per la vita che colpisce per lo più i giovani. L’acido Norursodeoxycholic fornisce speranza per questa popolazione, in quanto potrebbe essere la prima opzione di trattamento farmacologico per questa malattia”, ha concluso il Professor Frank Tacke, membro del consiglio di amministrazione EASL.
Fonte: Eurekalert
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