I risultati di un nuovo studio pubblicato su Gut dimostrano che il trattamento della colangite biliare primaria con trattamento con l’acido ursodesossicolico (UDCA) è collegato a tassi generalmente elevati di sopravvivenza libera da trapianto di fegato e sopravvivenza globale.
Lo studio è stato condotto da Maren H. Harms, dottoranda presso l’Erasmus University Medical Center nei Paesi Bassi e i suoi colleghi.
“La colangite biliare primitiva è una malattia cronica autoimmune del fegato che interessa i piccoli dotti biliari. Per cause ancora non completamente note, il sistema immunitario aggredisce per errore le cellule dei piccoli dotti biliari provocandone la progressiva infiammazione e cicatrizzazione. In particolare, i linfociti T, ovvero una popolazione di globuli bianchi preposti a difendere l’organismo dalle infezioni, riconoscono come estranei le cellule dei dotti biliari, attaccandole fino a distruggerle.
L’infiammazione si estende alle cellule epatiche vicine e il tessuto danneggiato viene sostituito da tessuto cicatriziale (fibrosi)”.
Vedi anche, Colangite biliare primitiva: nuovo trattamento efficace
Esistono poche informazioni sui tassi di sopravvivenza dei pazienti con colangite biliare primaria (PBC) nei paesi in via di sviluppo. Ciò è particolarmente vero in America Latina, dove il numero di trapianti di fegato eseguiti rimane estremamente basso per i pazienti con malattia epatica avanzata che soddisfano i criteri per il trapianto di fegato.
L’obiettivo di questo studio era di confrontare il tasso di sopravvivenza dei pazienti con PBC nei paesi in via di sviluppo che erano stati trattati con acido ursodesossicolico (UDCA) con il tasso di sopravvivenza dei pazienti che avevano ricevuto altri trattamenti (OT) senza UDCA, prescritti prima dell’era UDCA.
E’ stato condotto uno studio retrospettivo. I pazienti sono stati seguiti per cinque anni dalla diagnosi iniziale fino alla morte per malattia epatica o fino alla fine dello studio.
I pazienti hanno ricevuto UDCA (15 mg / kg / al giorno) (n = 41) o OT (n = 37) prima dell’introduzione dell’ UDCA in Messico.
Lo studio comprendeva 3.529 pazienti trattati con UDCA e 373 pazienti non trattati. Durante un follow-up mediano di 7,8 anni (intervallo, 4.1-12.1), 306 pazienti sono stati persi per il follow-up, 299 sottoposti a LT e 567 pazienti sono deceduti.
La sopravvivenza cumulativa libera da trapianto a 5 anni senza terapia UDCA è stata dell’81% (IC 95%, 79,3-82,7) e l’HR (hazard ratio) complessiva aggiustata per LT o morte era 0,46 (IC 95%, 0,4-0,52). Pertanto, l’NNT per prevenire il trapianto o il decesso entro 5 anni in un paziente era di 11 (IC 95%, 9-13).
Risultati: la risposta al trattamento è stata più alta nel gruppo che ha ricevuto UDCA. Nei cinque anni di follow-up, i tassi di sopravvivenza erano significativamente più alti nel gruppo UDCA rispetto al gruppo OT. L’hazard ratio della morte era più elevato nel gruppo OT rispetto al gruppo UDCA, HR 8,78 (IC 95%, 2,52-30,61).
Conclusioni: lo studio conferma che l’uso dell’UDCA in paesi con un programma di trapianti di fegato limitato aumenta la sopravvivenza rispetto ad altri trattamenti utilizzati prima dell’introduzione dell’UDCA.
Sulla base di questi risultati, i medici dovrebbero iniziare il trattamento con acido ursodesossicolico in tutti i pazienti che soffrono di PBC. L’efficacia clinica assoluta del trattamento varia rispetto alle caratteristiche basali dei pazienti, ma è generalmente elevata.
Fonte, Researchgate