Cheratite neurotrofica: avviato il primo studio con Nerve Growth Factor

Cheratite neurotrofica: avviato il primo studio con Nerve Growth Factor .

La scoperta del Nerve Growth Factor ricombinante umano (rh-NGF), proteina segnale coinvolta nello sviluppo del sistema nervoso, di  Rita Levi Montalcini, potrebbe portare ad un trattamento della cheratite neurotrofica di grado da moderato a grave: proprio in questi giorni è stato arruolato il primo paziente per lo studio clinico di Fase I-II REPARO, primo trial clinico internazionale per valutare l’impiego in oftalmologia di una soluzione per uso topico basata proprio su rh-NGF. Ad annunciarlo Dompé, azienda biofarmaceutica produttrice del farmaco.

NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni. Il mondo della ricerca ha, nel tempo, formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF considerando che la cheratite neurotrofica è una patologia neurodegenerativa. L’integrità della cornea – l’organo in assoluto più innervato del corpo umano: quasi 400 volte più della cute – è mantenuta dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione.
Lo studio REPARO, randomizzato e in doppio cieco, placebo controllato, coinvolge 35 centri in 9 Paesi e viene condotto in pazienti con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale) che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili. L’obiettivo primario del trial è valutare sicurezza ed efficacia di un doppio dosaggio (10 µg/ml and 20 µg/ml) della soluzione per uso topico a base di fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rh-NGF) in collirio, in confronto a placebo. Gli almeno 174 pazienti previsti nello studio verranno randomizzati per ricevere uno dei due dosaggi della soluzione o placebo, per 8 settimane di trattamento controllato. Il periodo di follow-up sarà di almeno 48 settimane. Tra gli obiettivi secondari della ricerca ci sono la valutazione della durata della guarigione corneale, il miglioramento dell’acuità visiva e della sensibilità della cornea.

“Lo sviluppo di un farmaco basato sulla variante umana di NGF per la somministrazione oculare e la partenza di questo trial, vanno nella direzione di segnare un significativo passo avanti rispetto alle soluzioni terapeutiche attualmente disponibili, per sviluppare un farmaco innovativo per il trattamento delle forme severe di cheratite neurotrofica”, ha concluso Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé. “Siamo fiduciosi che i risultati dello studio clinico permetteranno di offrire una terapia di provata efficacia ai pazienti che in tutto il mondo rischiano gravi conseguenze sulla capacità visiva a causa di questa patologia per cui ancora non esistono trattamenti efficaci e, più in generale,chiariranno ulteriormente le potenzialità di NGF in campo oftalmologico.”