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L’emergere della tecnologia di modifica genetica CRISPR-Cas9 ha stimolato la speranza sia per i medici che per i pazienti poiché mostra risultati promettenti nel trattamento di una moltitudine di malattie, incluso il cancro.
Per la prima volta negli Stati Uniti, un team di scienziati ha dimostrato che le cellule immunitarie modificate da CRISPR possono essere tranquillamente utilizzate per i malati di cancro. CRISPR è una nuova tecnologia potente nella modifica dei genomi che consente di modificare facilmente le sequenze di DNA e la funzione genica. Il metodo ha mostrato risultati promettenti in molte applicazioni, tra cui la correzione di difetti genetici e la prevenzione delle malattie.
Tecnica di editing CRISPR
Il team ha iniettato cellule immunitarie modificate dal gene CRISPR in tre persone con carcinoma avanzato senza effetti collaterali gravi.
Lo studio, pubblicato sulla rivista Science, mostra che i ricercatori hanno utilizzato la tecnologia CRISPR per modificare con successo le cellule immunitarie di tre pazienti affetti da cancro. Gli scienziati ritengono che con il nuovo studio possa diventare parte di un innovativo trattamento del cancro chiamato immunoterapia. L’obiettivo del trattamento è rafforzare il sistema immunitario per aiutarlo a combattere il cancro. Sebbene ci siano molti modi per farlo, uno dei più popolari prevede la riprogrammazione delle cellule T del sistema immunitario, che combattono le cellule tumorali, i microbi e altri invasori patogeni.
Il primo studio clinico sull’uomo del team mostra la sicurezza e la fattibilità dell’editing multiplo CRISPR-Cas9 per riprogettare le cellule T in tre tumori refrattari. Le cellule T modificate che combattono il cancro sono persistite in media per nove mesi, suggerendo che il trattamento è efficace e può essere utilizzato con l’immunoterapia.
Le cellule immunitarie sono progettate per combattere il cancro
Il corpo ha una difesa naturale contro una varietà di invasori tra cui cellule tumorali e agenti patogeni. Le cellule immunitarie combattono il cancro, ma con il tempo le cellule tumorali aggressive possono sopraffare il sistema immunitario sviluppando resistenza.
L’ utilizzo di cellule immunitarie geneticamente modificate, è strettamente correlato alla terapia con le cellule T CAR, tuttavia, ci sono differenze. Nello studio, il team ha iniziato a raccogliere le cellule T dal sangue di un paziente. Invece di fornire alle cellule un recettore contro CD19, un tipo di biomarcatore proteico per cellule B normali e neoplastiche, nonché per le cellule dendritiche follicolari, il team ha utilizzato lo strumento di editing genico CRISPR per rimuovere tre geni.
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Le prime modifiche hanno rimosso i recettori naturali di una cellula T per riprogrammarla per rilasciare o esprimere un recettore sintetico e consentire alle cellule di cercare e uccidere le cellule tumorali. Inoltre, la terza modifica ha rimosso PD-1, una proteina presente nelle cellule T che aiuta a tenere sotto controllo le risposte immunitarie del corpo e talvolta blocca la produzione delle cellule T durante l’esecuzione del loro lavoro.
