I ricercatori della Case Western Reserve School of Medicine hanno scoperto una tecnica che converte direttamente le cellule della pelle in cellule cerebrali funzionali, utili per la sostituzione di cellule cerebrali danneggiate in pazienti con sclerosi multipla, paralisi cerebrale e altre malattie della mielina.
La scoperta appare oggi sulla rivista Nature Biotechnology.
Questa innovazione permette, “a richiesta”, la produzione di cellule mielinizzanti che forniscono una guaina vitale di isolamento che protegge i neuroni e favorisce l’invio di impulsi cerebrali al resto del corpo. Nei pazienti con sclerosi multipla (SM), paralisi cerebrale (CP) e malattie genetiche rare chiamate leucodistrofie, le cellule mielinizzanti sono distrutte e non possono essere sostituite.
La nuova tecnica coinvolge direttamente la conversione di fibroblasti – cellule strutturali presenti in abbondanza nella pelle e nella maggior parte degli organi – in oligodendrociti, il tipo di cellule mielinizzanti i neuroni del cervello.
In un processo chiamato “riprogrammazione cellulare,”i ricercatori hanno manipolato i livelli delle tre proteine presenti in natura per indurre cellule di fibroblasti a diventare precursori di oligodendrociti ( cellule progenitrici degli oligodendrociti, o OPC).
La squadra di Tesar, condotta dai ricercatori del Case Western Reserve e co-primi autori Fadi Najm e Angela Lager, hanno generato rapidamente miliardi di questi OPC indotte (chiamate iOPCs). Ancora più importante è che hanno dimostrato che iOPCs hanno rigenerato nuovi rivestimenti di mielina intorno ai nervi, dopo essere state trapiantate in topi – un risultato che offre la speranza di utilizzare la stessa tecnica per il trattamento di disturbi della mielina in esseri umani.
Quando gli oligodendrociti sono danneggiati o diventano disfunzionali nelle malattie della mielina, il rivestimento isolante che ricopre i nervi normalmente viene danneggiato. Il trattamento della condizione richiede che il rivestimento di mielina venga rigenerato da oligodendrociti di sostituzione.
Fino ad ora, OPC e oligodendrociti derivano solo da tessuto fetale o da cellule staminali pluripotenti. Queste tecniche sono state preziose, ma presentano dei limiti. “Il campo di riparazione della mielina è stata ostacolata da una incapacità di generare rapidamente fonti sicure ed efficaci di oligodendrociti funzionali”, ha spiegato il co-autore ed esperto di mielina Robert Miller, PhD, professore di neuroscienze presso la Case Western Reserve School of Medicine. “La nuova tecnica potrebbe superare tutti questi problemi fornendo un metodo rapido e semplificato per generare direttamente le cellule produttrici di mielina funzionali.”
Questo primo studio ha utilizzato delle cellule di topo. Il passo successivo critico è dimostrare la fattibilità e sicurezza della tecnica utilizzando cellule umane in un ambiente di laboratorio. In caso di successo, la tecnica potrebbe avere ampia applicazione terapeutica per patologie della mielina negli esseri umani.
“Si tratta di una vera svolta.”hanno concluso i ricercatori.
