(Leucemia mieloide acuta. Immagine Credit Public Domain).
Uno studio clinico di fase 3 ha mostrato che il farmaco, chiamato CC-486, ha migliorato significativamente la sopravvivenza nei pazienti più anziani, di età superiore ai 55 anni, con leucemia mieloide acuta.
Un documento, pubblicato oggi sul New England Journal of Medicine, descrive i risultati di uno studio condotto in 148 siti in 23 paesi, mostra un miglioramento del 30% della sopravvivenza nei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA).
Lo studio clinico di fase 3 chiamato QUAZAR, ha dimostrato che un farmaco, chiamato CC-486, ha migliorato significativamente la sopravvivenza nei pazienti più anziani, di età superiore ai 55 anni, affetti dalla malattia. La leucemia mieloide acuta è il tumore del sangue più acuto negli adulti e la sua incidenza aumenta con l’età, con una prognosi infausta. Con i trattamenti attuali, la maggior parte dei pazienti più anziani morirà a causa della malattia entro 2 anni dalla diagnosi.
Ogni anno negli Stati Uniti viene diagnosticata la LMA a circa 20.000 persone.
Lo studio, guidato dal Professor Andrew Wei dell’Australian Centre for Blood Diseases della Monash University e da un ematologo dell’Alfred Health, si è concentrato su persone con leucemia mieloide acuta di età superiore ai 55 anni, “a causa di una necessità insoddisfatta di identificare nuovi agenti in grado di migliorare il risultato in pazienti dopo aver completato la chemioterapia “, ha detto il ricercatore.
“Dopo la chemioterapia intensiva, il rischio di ricaduta è alto. Molti pazienti anziani non sono idonei a ricevere un trapianto di cellule staminali e quindi è auspicabile un’opzione meno tossica per ridurre la recidiva della malattia, piuttosto che essere semplicemente monitorati e in attesa che la malattia si manifesti di nuovo”, ha aggiunto Wei.
“Sulla base dei risultati dello studio QUAZAR, è molto eccitante pensare che, assumendo una compressa relativamente ben tollerata, possiamo aiutare a ridurre il rischio di ricaduta e migliorare la sopravvivenza di questi pazienti”.
Lo studio ha coinvolto 472 pazienti, con un’età media di 68 anni, a cui è stato somministrato CC-486 o placebo.
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Chi ha ricevuto il farmaco – che ha in più il vantaggio di essere una compressa da assumere a casa – ha avuto una sopravvivenza media dalla remissione di quasi 25 mesi rispetto a chi non ha assunto il farmaco, la cui sopravvivenza media è stata di quasi 15 mesi.
A seguito della presentazione dei risultati del Professor Wei al meeting dell’American Society for Hematology negli Stati Uniti nel dicembre 2019, la Food and Drug Administration ha accelerato l’approvazione per l’uso del CC-486 negli Stati Uniti a settembre di quest’anno.
Il Prof. Wei afferma che è probabile che i dati presentati al NEJM stabiliscano un nuovo standard di cura per i pazienti più anziani con leucemia mieloide acuta, “perché i nostri risultati mostrano che CC-486 ritarda significativamente la ricorrenza della malattia, prolungando così la sopravvivenza e senza influire sulla qualità della vita”.
“Questo è un progresso molto significativo perché il farmaco è facile da somministrare e significa che gli adulti con LMA non devono trascorrere più tempo in Ospedale”, ha detto Wei.
Il Professor Wei ha aggiunto che il farmaco non è attualmente approvato per l’uso in Australia.
Fonte:EurekAlert
