Le persone a cui è stata diagnosticata una cardiomiopatia amiloide-transtriretina, una condizione cardiaca pericolosa per la vita, hanno una nuova speranza grazie a un nuovo farmaco innovativo che protegge il cuore, sviluppato dai ricercatori dell’UCL e del Royal Free Hospital.
I risultati dello studio, pubblicati sul New England Journal of Medicine, mostrano che i pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide-transtriretina (ATTR-CM) hanno beneficiato in modo significativo del farmaco Acoramidis.
ATTR-CM è la forma di amiloidosi più comunemente diagnosticata. Se non trattati, nel cuore si accumulano grumi di proteine che ne impediscono il corretto funzionamento, portando infine all’insufficienza cardiaca e alla morte entro tre-sei anni.
Nello studio, 632 pazienti con ATTR-CM hanno ricevuto Acoramidis o un placebo per 30 mesi. Il farmaco agisce stabilizzando la proteina transtiretina per impedirne la disgregazione, prevenendo così la formazione di amiloide.
I risultati hanno indicato che il farmaco presentava chiari benefici in termini di mortalità, morbilità e funzione fisica rispetto al placebo.
Il Professor Julian Gillmore dell’UCL, ricercatore principale dello studio globale della Divisione di Medicina dell’UCL e del Royal Free Hospital, ha dichiarato: “I risultati dello studio sono entusiasmanti per pazienti e ricercatori, poiché ora disponiamo di un’ulteriore opzione terapeutica efficace per l’ATTR-CM In ogni misura, i pazienti trattati con Acoramidis hanno ottenuto risultati significativamente migliori rispetto a quelli trattati con placebo, dalla riduzione della mortalità e dei ricoveri cardiovascolari al miglioramento del funzionamento fisico misurato mediante un test del cammino. Ci auguriamo che questo farmaco diventi ampiamente disponibile per i pazienti con ATTR-CM entro la fine del 2024“.
Il Professor Gillmore ha aggiunto: “L’ATTR-CM veniva considerata una causa rara di insufficienza cardiaca, ma il numero di persone a cui viene diagnosticata, così come di quelle a cui viene diagnosticata la malattia all’inizio del decorso della malattia, è aumentato notevolmente, in gran parte grazie ai miglioramenti nell’imaging che sono stati sviluppati presso il Centro nazionale per l’amiloidosi“.
“Si tratta di dati interessanti perché tutti i trattamenti per l’amiloidosi hanno dimostrato di funzionare meglio se i pazienti vengono trattati precocemente nel corso della malattia e finalmente avremo un trattamento efficace da offrire ai pazienti britannici affetti da ATTR-CM. Nella stragrande maggioranza dei pazienti trattati con Acoramidis nell’ambito dello studio abbiamo osservato un miglioramento o una stabilità della malattia come risultato del trattamento con il farmaco“, aggiunge il ricercatore.
Stephen Neil, 71 anni, ex subacqueo della Royal Navy di Portsmouth a cui è stata diagnosticata l’ATTR-CM nel 2019, è stata una delle persone che hanno preso parte allo studio globale.
Stephen ha detto: “Mi considero fortunato. In primo luogo, perchè la malattia mi è stata diagnosticata rapidamente e sono stato indirizzato al Centro nazionale per l’amiloidosi (NAC) e in secondo luogo poi, sono stato ritenuto un candidato idoneo per essere inserito direttamente nel processo”.
Sebbene Stephen non sappia se gli è stato somministrato il farmaco o un placebo durante i 30 mesi dello studio, poiché si trattava di uno studio “in doppio cieco”, una volta terminato, a tutti i partecipanti è stata offerta l’opportunità di assumere il farmaco poiché i benefici di Acoramidis erano diventati evidenti.
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Stephen ha aggiunto: “Nel 2023 mia moglie Pauline ed io siamo andati in Italia, a Venezia, nel Devon e in Cornovaglia. Ora posso guardare avanti ad un futuro con più ciclismo, ulteriori viaggi e tempo per divertirmi con la mia famiglia. Voglio ringraziare il team NAC per la loro incrollabile professionalità e supporto. Anche durante il periodo COVID sono riusciti a mantenere la mia continuità assistenziale, assicurandomi la consegna dei farmaci, superando ogni ostacolo. Sono stati organizzati all’inverosimile“.
Immagine Credit Public Domain.
