(Carcinoma endometriale-Immagine Credit Public Domain).
Oggi, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso l’approvazione accelerata a Jemperli (Dostarlimab) per il trattamento di pazienti con carcinoma endometriale ricorrente o avanzato che è progredito o in seguito a un precedente trattamento con una chemioterapia contenente platino e i cui tumori hanno una caratteristica genetica specifica nota come dMMR (che contengono anomalie che influenzano la corretta riparazione del DNA all’interno della cellula), come determinato da un test approvato dalla FDA.
“L’approvazione odierna di Jemperli è la prova dei progressi della FDA nell’applicazione della medicina di precisione per espandere le opzioni di trattamento per i pazienti con cancro. Questa immunoterapia è stata specificamente studiata per colpire il carcinoma endomatriale dMMR e sfrutta la conoscenza scientifica che circonda il meccanismo di risposta immunoterapica in questa popolazione di bisogni terapeutici insoddisfatti”, dice Richard Pazdur, MD, Direttore del Centro di eccellenza oncologico della FDA e Direttore ad interim dell’Ufficio delle malattie oncologiche presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA
Il carcinoma endometriale è la neoplasia ginecologica più comune negli Stati Uniti e la sua prevalenza è in aumento. Circa il 75% dei tumori dell’endometrio viene diagnosticato in una fase precoce e in genere è curabile con la chirurgia. Tuttavia, le donne con carcinoma endometriale avanzato e ricorrente hanno opzioni terapeutiche limitate dopo il trattamento standard di prima linea con un regime chemioterapico contenente platino. Circa il 25-30% dei pazienti con carcinoma endometriale avanzato presenta tumori dMMR.
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Jemperli agisce mirando al percorso cellulare noto come PD-1 / PD-L1 (proteine che si trovano sulle cellule immunitarie del corpo e su alcune cellule tumorali). Jemperli aiuta il sistema immunitario del corpo nella sua lotta contro le cellule tumorali bloccando questo percorso.
La sicurezza e l’ efficacia di Jemperli sono state studiate in uno studio clinico a braccio singolo e multi-coorte. Dei 71 pazienti con carcinoma endometriale ricorrente o avanzato dMMR che hanno ricevuto Jemperli nello studio, il 42,3% ha avuto una risposta completa (scomparsa del tumore) o una risposta parziale (riduzione del tumore) al trattamento con Jemperli. Per il 93% dei rispondenti, la risposta è durata sei mesi o più.
Gli effetti collaterali comuni di Jemperli includono affaticamento, nausea, diarrea, anemia e costipazione. Jemperli può causare gravi condizioni note come effetti collaterali immuno-mediati, inclusa l’infiammazione di organi sani come i polmoni (polmonite), il colon (colite), il fegato (epatite), le ghiandole endocrine (endocrinopatie) e i reni (nefrite).
I pazienti che manifestano reazioni correlate all’infusione gravi o pericolose per la vita devono interrompere l’assunzione di Jemperli. Le donne in gravidanza o che allattano non devono assumere Jemperli perché può causare danni a un feto in via di sviluppo o a un neonato. La sicurezza e l’efficacia di Jemperli nei pazienti pediatrici non sono note.
Jemperli ha ricevuto la designazione Priority Review e la designazione Breakthrough Therapy per questa indicazione. La designazione di Priority Review indirizza l’attenzione e le risorse complessive alla valutazione delle domande di farmaci che, se approvati, rappresenterebbero miglioramenti significativi nella sicurezza o nell’efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di condizioni gravi rispetto alle applicazioni standard. La designazione di Breakthrough Therapy è un processo progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a trattare una condizione grave e l’evidenza clinica preliminare indica che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su uno o più endpoint clinicamente significativi.
Jemperli è stato approvato per questa nuova indicazione utilizzando il percorso di approvazione accelerata, in base al quale la FDA può approvare farmaci per condizioni gravi in cui vi è una necessità medica non soddisfatta e un farmaco ha dimostrato di avere determinati effetti che sono ragionevolmente probabili prevedere un beneficio clinico per i pazienti. Potrebbero essere necessari ulteriori studi clinici per verificare e descrivere i benefici clinici previsti di Jemperli e lo sponsor sta attualmente conducendo questi studi in ulteriori pazienti con tumori endometriali dMMR.
La FDA ha concesso l’approvazione a GlaxoSmithKline.
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