La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato la designazione di farmaco orfano a Canget BioTekpharma LLC per FL118, un cancdidato farmaco sviluppato presso il Roswell Park Comprehensive Cancer Center, come possibile trattamento per il cancro al pancreas.
FL118, noto anche con il suo nome chimico, 10,11-metilendiossi-20(S)-camptotecina (10,11-MD-CPT), è uno dei soli 206 agenti farmaceutici a cui è stata concessa la designazione di farmaco orfano per il trattamento del cancro al pancreas. La FDA ha avviato il programma di incentivi nel 1984.
Assegnata per incoraggiare lo sviluppo e la valutazione di nuovi trattamenti per le malattie rare, la designazione di farmaco orfano aiuta ad accelerare e sostenere la ricerca fornendo ai ricercatori incentivi come crediti d’imposta per studi clinici, diritti esclusivi di marketing ed esenzioni dalle tariffe per gli utenti.
Poiché colpiscono meno persone, le malattie rare come il cancro del pancreas sono generalmente associate a opzioni terapeutiche limitate, con meno farmaci in fase di sviluppo rispetto alle malattie più comuni.
Sebbene oggi il cancro al pancreas rappresenti solo il 3% circa di tutti i tumori negli Stati Uniti, si prevede che diventerà la seconda causa più comune di decessi legati al cancro negli Stati Uniti prima del 2030.
Scoperto da un team di scienziati guidati da Fengzhi Li, Ph.D., Professore associato di oncologia presso il Dipartimento di farmacologia e terapeutica del Roswell Park, FL118 ha dimostrato in studi preclinici di eliminare le cellule tumorali sia del pancreas che del colon-retto legandosi a DDX5 , una potente proteina cancerogena. È una piccola molecola derivata dalla camptotecina, un componente presente nella corteccia e nel gambo di un albero originario della Cina e utilizzato da secoli come rimedio tradizionale cinese.
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Una ricerca recentemente pubblicata dal Dr. Li e colleghi sul Journal of Medicinal Chemistry documenta la sintesi, l’identificazione e la caratterizzazione di nuovi analoghi di FL118 che hanno dimostrato di possedere una maggiore attività antitumorale comparativa.
Immagine Credit Public Domain.
