La società farmaceutica svizzera Novartis si sta preparando a distribuire gratuitamente 100 dosi del farmaco più costoso del mondo, che tratta l’atrofia muscolare spinale, un raro disturbo infantile.
La società ha annunciato questa settimana che a partire dal prossimo mese, la sua unità AveXis inizierà a distribuire dosi di Zolgensma, un trattamento genetico una tantum per l’atrofia muscolare spinale, nota anche come SMA.
La malattia colpisce circa 1 su 10.000 nascite e ciò provoca la morte o la necessità di ventilazione permanente entro i due anni nel 90% dei casi.
Novartis ha affermato che un totale di 100 dosi – che costano circa 2 milioni di dollari al pop – andrebbero ai pazienti idonei che hanno “meno di due anni e sono cittadini o residenti legali di un paese in cui la terapia non è ancora stata approvata dalle autorità regolatorie”.
La terapia è stata approvata dai regolatori statunitensi a maggio, ma l’approvazione in Europa e in Giappone, ad esempio, è stata ritardata fino al prossimo anno. Novartis ha sottolineato in una dichiarazione che AveXis finora aveva una sola struttura autorizzata a produrre la terapia e che il primo obbiettivo dell’azienda era di fornirla dove era stata approvata o era in attesa di approvazione, nonché in studi clinici.
