La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato oggi le compresse di Mavenclad (cladribina) per il trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) negli adulti, per la malattia recidivante-remittente e la malattia progressiva secondaria. Mavenclad non è raccomandato per i pazienti con SM con sindrome clinicamente isolata. Grazie al suo profilo di sicurezza, l’uso di Mavenclad è generalmente raccomandato per i pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o che non sono in grado di tollerare, un farmaco alternativo indicato per il trattamento della SM.
“Ci impegniamo a sostenere lo sviluppo di trattamenti sicuri ed efficaci per i pazienti con sclerosi multipla”, ha affermato Billy Dunn, Direttore della Divisione di prodotti neurologici presso il Centro per la valutazione e la ricerca di farmaci della FDA. “L’approvazione di Mavenclad rappresenta un’opzione aggiuntiva per i pazienti che hanno provato un altro trattamento senza successo”.
La SM è una malattia cronica, infiammatoria e autoimmune del sistema nervoso centrale che interrompe le comunicazioni tra il cervello e altre parti del corpo. La maggior parte delle persone sperimenta i primi sintomi della sclerosi multipla tra i 20 ed i 40 anni. La SM è una delle cause più comuni di disabilità neurologica nei giovani adulti e si verifica più frequentemente nelle donne che negli uomini.
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Per la maggior parte delle persone, la SM inizia con un decorso recidivante-remittente, in cui gli episodi di peggioramento della funzione (recidive) sono seguiti da periodi di recupero (remissioni). Queste remissioni potrebbero non essere complete e lasciare i pazienti con qualche grado di disabilità residua. Molti, ma non tutti, i pazienti con sclerosi multipla hanno un certo grado di disabilità persistente che gradualmente peggiora nel tempo. In alcuni pazienti, la disabilità può progredire indipendentemente dalle recidive, un processo chiamato sclerosi multipla progressiva secondaria (SPMS). Nei primi anni di questo processo, molti pazienti continuano a sperimentare recidive, una fase della malattia descritta come SPMS attiva, una delle forme di SM recidivante e i farmaci approvati per il trattamento di forme recidivanti di SM possono essere utilizzati per il trattamento della SPMS attiva.
L’efficacia di Mavenclad è stata dimostrata in uno studio clinico in 1.326 pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla che presentavano almeno una recidiva nei precedenti 12 mesi. Mavenclad ha ridotto significativamente il numero di recidive sperimentate da questi pazienti rispetto al placebo ed ha anche ridotto la progressione della disabilità rispetto al placebo.
Mavenclad deve essere dispensato da una Guida ai farmaci per il paziente che descrive importanti informazioni sugli usi e sui rischi del farmaco.
Mavenclad ha un Boxed Warning per un aumentato rischio di malignità e danno al feto. Non deve essere usato in pazienti con attuale neoplasia. Nei pazienti con neoplasie pregresse o con aumentato rischio di malignità, gli operatori sanitari dovrebbero valutare i benefici e i rischi dell’uso di Mavenclad su base individuale. Gli operatori sanitari dovrebbero seguire le linee guida standard per lo screening del cancro nei pazienti trattati con Mavenclad. Il farmaco non deve essere usato nelle donne in gravidanza e in donne e uomini con potenziale riproduttivo che non prevedono di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per sei mesi dopo il corso della terapia a causa del potenziale rischio di danno fetale.
Altre avvertenze includono il rischio di diminuzione dei linfociti (globuli bianchi), il rischio di infezioni, tossicità ematologica, lesioni al fegato e il trattamento deve essere interrotto o sospeso, a seconda dei casi, se si sospetta una lesione epatica clinicamente significativa.
Le reazioni avverse più comuni riportate dai pazienti trattati con Mavenclad negli studi clinici comprendono infezioni del tratto respiratorio superiore, cefalea e diminuzione della conta dei linfociti.
La FDA ha concesso l’approvazione di Mavenclad a EMD Serono, Inc.
Fonte, FDA
