Uno studio preclinico condotto da ricercatori del del Children Research Institute di Washington ha scoperto che un nuovo farmaco orale mostra la promessa iniziale per il trattamento della distrofia di Duchenne (DMD).
I risultati, pubblicati in EMBO Molecular Medicine , dimostrano che il farmaco VBP15 riduce l’infiammazione e protegge e rinforza il muscolo senza gli effetti collaterali legati alle attuali terapie con glucocorticoidi come il prednisone.
La distrofia di Duchenne (DMD) è una malattia neuromuscolare caratterizzata da atrofia e debolezza muscolare a progressione rapida, da degenerazione dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci. La malattia colpisce prevalentemente gli uomini con un’incidenza stimata in 1/3.300 nati maschi. Sono circa 180.000 i pazienti in tutto il mondo affetti dalla condizione, soprattutto bambini. L’attuale trattamento standard utilizza glucocorticoidi, ma il suo uso è limitato a causa di gravi effetti collaterali.
“Questi risultati, pur preliminari, sono molto promettenti per il trattamento di questa malattia che causa disabilità in tanti bambini in tutto il mondo,” ha spiegato Eric P. Hoffman, direttore del Children Research Institute di Washington”. Lo studio suggerisce anche il potenziale di nuove strategie nel trattamento precoce che potrebbe ulteriormente avvantaggiare i pazienti.
Il Gruppo di ricerca ha anche osservato che VBP15 inibisce il fattore di trascrizione NF-kB, una molecola di segnalazione chiave trovata nella maggior parte dei tipi di cellule che svolgono un ruolo nella infiammazione e danno tissutale. Il team ha già scoperto che NF-kB è attiva negli anni prima della comparsa dei sintomi, suggerendo che il trattamento precoce dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con VBP15 può prevenire o ritardare l’insorgenza di alcuni sintomi clinici.
“VBP15 ha la proprietà aggiuntiva di affrontare i difetti della membrana in cellule muscolari distrofiche”, ha sottolineato Kanneboyina Nagaraju, autore principale dello studio. “Sta diventando sempre più chiaro che l’integrità della membrana e la sua riparazione, sono fattori cruciali non solo nel muscolo, ma anche nei disturbi cardiovascolari, neurodegenerativi e delle vie respiratorie. “Dati preclinici suggeriscono che VBP15 può dimostrare l’efficacia in altre patologie e in molti altre situazioni in cui vengono utilizzati gli steroidi “. ha fatto notare il Dr. Nagaraju .
Studi clinici iniziali di VBP15 sono previsti, in attesa della Food and Drug Administration (FDA) per la revisione e l’ approvazione, nel 2014. La ReveraGen Biopharma, Inc., sta lavorando a stretto contatto con gli investigatori nazionali per tradurre i risultati pre-clinici di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne .
Edward Connor, del ReveraGen Biopharma, ha sottolineato: “Siamo ottimisti sul fatto che il nuovo farmaco si tradurrà in benefici per i pazienti e per questa ragione, la ricerca sta avanzando rapidamente .”
Fonte EMBO Molecular Medicine, 2013; DOI:10.1002/emmm.201302621
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