La FDA ha appena approvato il farmaco Rixubis [fattore di coagulazione IX (ricombinante)] per le persone di età superiore a 16 anni che soffrono di emofilia B.
L’emofilia B è una malattia ereditaria cronica del sangue , in cui il sangue non coagula correttamente ed è causata da mutazioni nel gene del fattore IX. I sintomi di emofilia sono caratterizzati da grave emorragia (in particolare nelle articolazioni) ed ecchimosi. Nuove scoperte sulle cause di sanguinamento incontrollabile nei pazienti con emofilia, sono state rivelate in uno studio pubblicato dal Journal Biofisica .
La ricerca ha indicato che i coaguli di sangue diffondono nel viaggiare onde attraverso vasi, una scoperta che può portare allo sviluppo di trattamenti nuovi e più efficaci. Rixubis, una proteina purificata realizzata con tecnologia del DNA ricombinante, è destinata a prevenire e controllare il sanguinamento eccessivo associato all’emofilia. Il farmaco rappresenta la prima nuova forma di terapia per le persone affette da emofilia B, che colpisce oltre 3.300 persone negli Stati Uniti e circa 25.000 in tutto il mondo. Karen Midthun, MD, direttore del Centro della FDA per Biologics Valutazione e Ricerca, ha detto:
“Come primo fattore IX della coagulazione ricombinante indicato specificamente per la profilassi di routine per prevenire le emorragie, Rixubis diventa una nuova arma nel nostro arsenale per proteggere i pazienti affetti da emofilia B. Questa approvazione fornisce a pazienti e medici, un’opzione di trattamento alternativa per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di sanguinamento. “Rixubis viene somministrato per iniezione endovenosa due volte a settimana per la prevenzione di routine degli episodi emorragici. L’efficacia del farmaco è stata valutata in prova fase tardo-bis, che comprendeva un totale di 73 pazienti di sesso maschile di età compresa tra 12 a 65 anni . I partecipanti hanno ricevuto Rixubis al bisogno in risposta ai sintomi di sanguinamento e per la profilassi di routine. I pazienti che hanno ricevuto Rixubis per la profilassi di routine hanno sperimentato una significativa riduzione del sanguinamento annuale – il 75 per cento inferiore rispetto a quelli che hanno ricevuto altre opzioni di trattamento. Effetti indesiderati gravi e non comuni del farmaco includono tuttavia, letali reazioni allergiche, mentre gli effetti collaterali più comuni e meno gravi del farmaco sono:
- disgeusia (gusto distorto)
- risultati atipici del sangue
- dolore in un arto
Il futuro della terapia per l’Emofilia B
I ricercatori del Research Hospital di St. Jude Children a Memphis hanno scoperto che gli adulti con l’emofilia B hanno manifestato miglioramenti significativi dei sintomi dopo un singolo trattamento con la terapia genica . Uno studio clinico condotto presso l’University College di Londra (UCL) nel Regno Unito, ha dimostrato che il trattamento è sicuro. Lo studio è apparso nella edizione on line del New England Journal of Medicine .
Fonte Medical news
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